fresenius

Orphacol

Ce este Orphacol şi pentru ce se utilizează?


Orphacol este un medicament care conţine acid colic, o substanţă ce se găseşte în bilă şi este utilizată pentru digerarea grăsimilor.


Medicamentul se utilizează pentru tratamentul adulţilor şi al copiilor începând de la vârsta de o lună care prezintă o anomalie genetică din cauza căreia nu pot produce bilă. Orphacol se utilizează la pacienţii care nu au o cantitate suficientă din două enzime hepatice specifice (3β-hidroxi-Δ5-C27 -steroid oxidoreductază sau Δ4-3-oxosteroid-5β-reductază). Din această cauză, ficatul acestor pacienţi nu poate

produce o cantitate suficientă din principalele componente ale bilei, numite acizi biliari primari, cum ar fi acidul colic. Când aceşti acizi biliari primari lipsesc, organismul produce acizi biliari anormali, care pot afecta ficatul, putând cauza insuficienţă hepatică cu potenţial letal.


Din cauza numărului mic de pacienţi cu defecte congenitale ale sintezei acizilor biliari primari, boala este considerată „rară”, iar Orphacol a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rare) la 18 decembrie 2002.

Cum se utilizează Orphacol?


Medicamentul se poate obține numai pe bază de rețetă, iar tratamentul cu Orphacol trebuie inițiat și supravegheat de către un medic specialist în boli hepatice.


Orphacol este disponibil sub formă de capsule şi trebuie administrat în fiecare zi, aproximativ la aceeaşi oră, în timpul mesei. Doza zilnică este cuprinsă între 5 şi 15 mg pe kg greutate corporală, ajustată pentru fiecare pacient în funcţie de profilul acizilor biliari, doza zilnică minimă fiind de 50 mg şi doza zilnică maximă fiind de 500 mg. Pentru copiii mici care nu pot înghiţi capsule, conţinutul poate fi adăugat în lapte praf pentru sugari sau în suc. Tratamentul trebuie oprit dacă funcţia hepatică nu se ameliorează în decurs de trei luni.


Cum acționează Orphacol?


Acidul colic este principalul acid biliar primar produs de ficat. Acidul colic conţinut în Orphacol înlocuieşte acidul colic lipsă al pacientului. Acesta ajută la scăderea producţiei de acizi biliari anormali şi contribuie la activitatea normală a bilei în sistemul digestiv, ameliorând astfel simptomele afecţiunii.


Ce beneficii a prezentat Orphacol pe parcursul studiilor?


Deoarece acidul colic este o substanţă bine cunoscută, iar utilizarea sa în aceste deficienţe enzimatice este bine stabilită, solicitantul a prezentat date din literatura ştiinţifică de specialitate. Solicitantul a prezentat date privind 49 de pacienţi cu defecte congenitale ale sintezei acizilor biliari primari, preluate din literatura ştiinţifică de specialitate (38 de pacienţi cu deficit de 3β-hidroxi-Δ5-C27 -steroid

oxidoreductază şi 11 pacienţi cu deficit de Δ4-3-oxosteroid-5β-reductază). S-au comparat rezultatele

de la 28 de pacienţi care au primit acid colic cu cele de la alţi pacienţi cărora li s-au administrat acizi biliari diferiţi sau care nu au primit tratament cu acizi biliari.


În literatura ştiinţifică de specialitate, s-a demonstrat că tratamentul cu acid colic reduce cantitatea de acizi biliari anormali la pacienţi, restabileşte funcţiile normale ale ficatului şi ajută la întârzierea sau preîntâmpinarea necesităţii unui transplant hepatic.


Care sunt riscurile asociate cu Orphacol?


Efectele secundare observate în asociere cu Orphacol au fost diaree, prurit (mâncărimi), creşterea valorilor transaminazelor (enzimelor hepatice) şi, posibil, apariţia calculilor biliari, deşi frecvenţa acestora nu a putut fi estimată cu precizie din datele limitate disponibile.


Orphacol nu se administrează persoanelor care pot fi hipersensibile (alergice) la acid colic sau la oricare dintre celelalte ingrediente. Este contraindicat la pacienţii care iau deja fenobarbital, un medicament utilizat pentru tratamentul epilepsiei.


De ce a fost aprobat Orphacol?


Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a remarcat faptul că utilizarea acidului colic pentru tratamentul defectelor congenitale ale sintezei acizilor biliari primari a fost bine stabilită în practica medicală şi documentată în literatura ştiinţifică de specialitate, deşi numărul de cazuri documentate a fost scăzut din cauza rarităţii afecţiunii. Comitetul a hotărât că, pe baza dovezilor din literatura ştiinţifică de specialitate, beneficiile Orphacol sunt mai mari decât riscurile asociate şi a recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă pentru acest produs.

Orphacol a fost autorizat în „circumstanţe excepţionale”. Aceasta înseamnă că din cauza rarităţii bolii nu s-au putut obţine informaţii complete despre Orphacol. În fiecare an, Agenţia Europeană pentru Medicamente va analiza orice informaţie nou apărută, iar prezentul rezumat va fi actualizat, după caz.


Ce informaţii se aşteaptă în continuare despre Orphacol?


Având în vedere că Orphacol a fost autorizat în circumstanţe excepţionale, compania care comercializează Orphacol va institui o bază de date cu pacienţii trataţi cu Orphacol pentru a monitoriza siguranţa şi eficacitatea tratamentului, iar rezultatele vor fi prezentate CHMP la intervale determinate şi regulate.


Ce măsuri se iau pentru utilizarea sigură şi eficace a Orphacol?


A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Orphacol să fie utilizat în cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, în Rezumatul caracteristicilor produsului şi în prospectul pentru Orphacol au fost incluse informaţii referitoare la siguranţă, printre care şi măsurile corespunzătoare de precauţie care trebuie respectate de personalul medical şi de pacienţi.


Compania care produce Orphacol va furniza, de asemenea, medicilor din toate statele membre care vor utiliza Orphacol un pachet care va conţine literatura de specialitate privind produsul şi informaţii referitoare la diagnosticarea corectă a acestor afecţiuni, riscurile de efecte secundare şi modul adecvat de utilizare a medicamentului.


Alte informații despre Orphacol


Comisia Europeană a acordat o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Orphacol, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 12 septembrie 2013.


EPAR-ul complet pentru Orphacol este disponibil pe site-ul agenţiei: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Pentru mai multe informaţii referitoare la tratamentul cu Orphacol, citiţi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresaţi-vă medicului sau farmacistului.


Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Orphacol este disponibil pe site-ul agenţiei: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.


Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 09-2013.


EMA/572393/2013 EMEA/H/C/001250


Rezumat EPAR destinat publicului


Orphacol

acid colic


Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Orphacol. Documentul explică modul în care agenţia a evaluat medicamentul, pentru a recomanda autorizarea în Uniunea Europeană (UE) şi condiţiile de utilizare. Scopul documentului nu este să ofere recomandări practice referitoare la utilizarea Orphacol.


Pentru informaţii practice privind utilizarea Orphacol, pacienţii trebuie să citească prospectul sau să se adreseze medicului sau farmacistului.


Pagina de pornire
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
BalgarskiCestinaDanskDeutschEesti-keelEllinikaEnglishEspanolFrancaisHrvatskiItalianoLatviesu-valodaLietuviu-kalbaMagyarMaltiNederlandsPolskiPortuguesSlovencinaSlovenscinaSuomiSvenska

© 2015.