Kuvan
sapropterin
Sapropteryny dichlorowodorek
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.
Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Patrz punkt 4.
Co to jest lek Kuvan i w jakim celu się go stosuje
Informacje ważne przed przyjęciem leku Kuvan
Jak przyjmować lek Kuvan
Możliwe działania niepożądane
Jak przechowywać lek Kuvan
Zawartość opakowania i inne informacje
Lek Kuvan zawiera substancję czynną sapropterynę, która jest syntetycznym odpowiednikiem występującej w organizmie substancji zwanej tetrahydrobiopteryną (ang. BH4). BH4 jest niezbędna, aby w organizmie z jednego z aminokwasów, zwanego fenyloalaniną, mógł powstać inny aminokwas, zwany tyrozyną.
Lek Kuvan jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (ang. HPA) lub fenyloketonurii (ang. PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU powodują nadmierne zwiększenie stężenia fenyloalaniny we krwi, co stanowi potencjalne zagrożenie dla organizmu. Lek Kuvan zmniejsza stężenie tego związku u niektórych pacjentów, reagujących na leczenie BH4 i może umożliwić zwiększenie ilości fenyloalaniny, która może być dostarczana w diecie.
Lek ten stosowany jest również w leczeniu dziedzicznego schorzenia zwanego niedoborem BH4 u pacjentów w każdym wieku, w przebiegu którego organizm nie jest w stanie wytwarzać samodzielnie wystarczającej ilości BH4. Ze względu na bardzo małe stężenie BH4 w organizmie, fenyloalanina nie może być prawidłowo wykorzystywana i jej stężenie może się zwiększać,
prowadząc do szkodliwego wpływu na organizm. Zastępując BH4, którego organizm nie jest w stanie wytwarzać, lek Kuvan powoduje złagodzenie nadmiernego zwiększenia stężenia fenyloalaniny
we krwi oraz poprawia tolerancję fenyloalaniny zawartej w diecie.
Jeśli pacjent ma uczulenie na sapropterynę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Kuvan należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą, w szczególności:
jeżeli pacjent, któremu został przepisany lek Kuvan ma 65 lat lub więcej;
jeżeli u pacjenta stwierdzono zaburzenia czynności nerek lub wątroby;
jeżeli pacjent choruje na inne choroby. Zaleca się zasięgnięcie porady lekarskiej przez pacjenta chorującego na inne choroby, ponieważ może dochodzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny we krwi;
jeżeli pacjent ma predyspozycje do drgawek.
Podczas leczenia lekiem Kuvan, lekarz zleca badania krwi, oceniające stężenia fenyloalaniny i tyrozyny i jeżeli to konieczne, może zdecydować o zmianie dawkowania leku Kuvan lub stosowanej przez pacjenta diety.
Pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety, zgodnie z zaleceniami lekarza. Pacjent nie może zmieniać stosowanej diety, bez poinformowania o tym lekarza prowadzącego leczenie. Mimo przyjmowania leku Kuvan mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie fenyloalaniny we krwi nie będzie prawidłowe. Lekarz powinien nadal często monitorować stężenie fenyloalaniny we krwi w trakcie leczenia lekiem Kuvan, aby upewnić się, że nie jest ono zbyt duże lub małe.
Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności należy powiedzieć lekarzowi w przypadku stosowania:
lewodopy (leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona),
leków stosowanych w leczeniu raka (np. metotreksat),
leków stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trymetoprim),
leków powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych [takich jak triazotan gliceryny
(ang. GTN), diazotan izosorbidu (ang. ISDN), nitroprusydek sodu (ang. SNP), molsydomina, minoksydyl].
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.
Jeśli pacjentka jest w ciąży, lekarz prowadzący udzieli odpowiednich informacji, dotyczących prawidłowego kontrolowania stężenia fenyloalaniny we krwi. Brak dokładnej kontroli stężenia fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie ciąży, może doprowadzić do szkodliwych następstw dla pacjentki i jej dziecka. Przed ciążą i w trakcie ciąży, lekarz prowadzący będzie monitorować ścisłą dietę z ograniczoną podażą fenyloalaniny.
Jeżeli ścisłe przestrzeganie diety nie zmniejsza odpowiednio stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz prowadzący rozważy, czy pacjentka musi przyjmować ten lek.
Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią.
Nie wydaje się, żeby lek Kuvan wpływał na zdolność do prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.
Lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w tabletce, to znaczy zasadniczo jest „wolny od sodu”.
Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.
Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z PKU to 10 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania leku, należy przyjmować Kuvan w pojedynczej dawce dobowej z posiłkiem i każdego dnia o takiej samej porze, najlepiej w godzinach porannych. Lekarz prowadzący terapię może dostosować przyjmowaną przez pacjenta dawkę, najczęściej w przedziale między 5 mg a 20 mg/kg masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.
Zalecana dawka początkowa leku Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 to 2 mg do 5 mg/kg masy ciała. Aby zwiększyć stopień wchłaniania, lek Kuvan należy przyjmować w trakcie posiłku. Należy podzielić całkowitą dawkę dobową na 2 lub 3 dawki przyjmowane w ciągu doby. Lekarz prowadzący leczenie może zwiększyć przyjmowaną przez pacjenta dawkę do 20 mg/kg masy ciała na dobę, w zależności od aktualnego stanu pacjenta.
Poniższa tabelka stanowi przykład, jak wyliczyć właściwą dawkę leku
Masa ciała (w kg) | Liczba tabletek 100 mg (dawka 10 mg/kg) | Liczba tabletek 100 mg (dawka 20 mg/kg) |
10 | 1 | 2 |
20 | 2 | 4 |
30 | 3 | 6 |
40 | 4 | 8 |
50 | 5 | 10 |
W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę o tej samej porze, najlepiej rano.
W przypadku pacjentów z niedoborem BH4, całkowita dawka dobowa jest dzielona na 2 lub 3 dawki w ciągu doby.
Stosowanie u wszystkich pacjentów
Umieścić zalecaną liczbę tabletek w szklance lub filiżance wody w sposób dokładnie opisany poniżej i mieszać do rozpuszczenia.
Może upłynąć kilka minut zanim tabletki rozpuszczą się. Aby skrócić czas rozpuszczania tabletek, można je przedtem rozkruszyć. W roztworze mogą być widoczne drobne cząsteczki, ale nie mają one wpływu na skuteczność leku. Tak przygotowany roztwór leku Kuvan należy wypić w ciągu od 15 do 20 minut od chwili przygotowania, z posiłkiem.
Nie połykać kapsułki ze środkiem pochłaniającym wilgoć, znajdującej się w butelce.
Stosowanie u pacjentów o masie ciała powyżej 20 kg
Tabletki należy umieścić w szklance lub filiżance (120 ml do 240 ml) wody i mieszać aż do rozpuszczenia.
Stosowanie u dzieci o masie ciała do 20 kg
Dawka leku zależy od masy ciała. Ulega zmianie, gdy dziecko rośnie. Lekarz powiadomi:
o liczbie tabletek leku Kuvan potrzebnych do uzyskania jednej dawki;
o ilości wody potrzebnej do zamieszania jednej dawki leku Kuvan;
o ilości roztworu, którą należy podać dziecku, aby przyjęło zalecaną dawkę.
Dziecko powinno wypić roztwór z posiłkiem.
Należy podać dziecku zalecaną ilość roztworu w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia. Jeśli nie ma możliwości podania dziecku dawki w ciągu 15 do 20 minut od rozpuszczenia tabletek, należy przygotować nowy roztwór, ponieważ nie należy stosować niewykorzystanego roztworu po upływie 20 minut od jego przygotowania.
Akcesoria niezbędne do przygotowania i podania dziecku dawki leku Kuvan
Tabletki leku Kuvan w liczbie niezbędnej do uzyskania jednej dawki
Miarka z oznakowaniem podziałki 20, 40, 60 i 80 ml
Szklanka lub filiżanka
Łyżeczka lub inny czysty przyrząd do mieszania
Strzykawka doustna z podziałką co 1 ml (w celu podania ilości mniejszej lub równej 10 ml - strzykawka o pojemności 10 ml, a w celu podania ilości większej niż 10 ml - strzykawka o pojemności 20 ml.)
W przypadku braku takich akcesoriów należy zapytać lekarza o miarkę do rozpuszczania tabletek i strzykawkę doustną o pojemności 10 ml lub 20 ml.
Etapy przygotowania i przyjmowania swojej dawki:
Umieścić w miarce zalecaną liczbę tabletek. Wlać do miarki ilość wody zgodnie z zaleceniami lekarza (np. lekarz zalecił użyć 20 ml do rozpuszczenia jednej tabletki leku Kuvan). Upewnić się, że ilość płynu odpowiada ilości zaleconej przez lekarza. Mieszać łyżeczką lub innym czystym przyrządem aż do rozpuszczenia tabletek.
Jeśli lekarz zalecił podać tylko część roztworu, należy umieścić końcówkę strzykawki doustnej w miarce. Powoli ciągnąć za tłok, aby pobrać ilość płynu zgodnie z zaleceniami lekarza.
Przelać cały roztwór znajdujący się w strzykawce doustnej do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podawania leku, powoli naciskając na tłok strzykawki (na przykład jeśli lekarz zalecił rozpuścić dwie tabletki leku Kuvan w 40 ml wody i podać dziecku 30 ml, należy użyć strzykawki doustnej o pojemności 20 ml dwa razy, pobrać 30 ml (np. 20 ml + 10 ml) roztworu i przelać go do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podawania leku). W celu podania ilości mniejszej lub równej 10 ml, należy zastosować strzykawkę doustną o pojemności 10 ml, a w celu podania ilości większej 10 ml - strzykawkę doustną o pojemności 20 ml.
Jeśli dziecko jest zbyt małe, aby pić ze szklanki lub filiżanki, można mu podawać roztwór przy użyciu strzykawki doustnej. Pobrać zalecaną ilość roztworu przygotowanego w miarce i umieścić końcówkę strzykawki doustnej w ustach dziecka. Skierować końcówkę strzykawki doustnej od środka w stronę obu policzków. Powoli naciskać na tłok, niewiele go przesuwając w określonym czasie, aż do podania dziecku całego roztworu znajdującego się w strzykawce doustnej.
Wyrzucić niewykorzystany roztwór. Zdjąć tłok z cylindra strzykawki doustnej. Obydwie części strzykawki doustnej oraz miarkę umyć ciepłą wodą i wysuszyć na powietrzu. Gdy strzykawka doustna jest już sucha, włożyć tłok z powrotem do cylindra. Przechowywać strzykawkę doustną i miarkę do następnego użycia.
Jeżeli dojdzie do przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Kuvan, mogą wystąpić działania niepożądane, do których należą bóle i zawroty głowy. Jeżeli pacjent przyjmie większą niż zalecana dawkę leku Kuvan, należy niezwłocznie skontaktować się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.
Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Następną dawkę przyjąć o zwykłej porze.
Nie należy samodzielnie przerywać przyjmowania leku Kuvan, bez wcześniejszego omówienia z lekarzem prowadzącym leczenie, ponieważ może to doprowadzić do zwiększenia stężenia fenyloalaniny we krwi.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.
Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Zgłoszono kilka przypadków reakcji alergicznych (takich jak wysypka skórna i ciężkie reakcje).
Ich częstość nie jest znana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).
Pojawienie się czerwonych, swędzących, wypukłych miejsc (pokrzywka), wycieku z nosa, szybkiego lub nierównego tętna, obrzęku języka i gardła, kichania, sapania, poważnych trudności w oddychaniu lub zawrotów głowy może oznaczać występowanie ciężkich reakcji alergicznych na przyjmowany lek. W przypadku zauważenia takich objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem prowadzącym.
Bardzo częste działania niepożądane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10) Bóle głowy i wodnisty nieżyt nosa.
Częste działania niepożądane (mogą występować u mniej niż 1 osoby na 10)
Ból gardła, niedrożność nosa lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt małe stężenie fenyloalaniny w badaniach krwi, niestrawność oraz uczucie mdłości (nudności) (patrz punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).
Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)
Zapalenie żołądka (zapalenie błony śluzowej żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie błony śluzowej przełyku).
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.
Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.
Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku, po napisie
„Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.
Przechowywać w temperaturze poniżej 25°C.
Przechowywać butelkę szczelnie zamkniętą w celu ochrony przed wilgocią.
Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.
Substancją czynną leku jest sapropteryny dichlorowodorek. Każda tabletka zawiera 100 mg sapropteryny dichlorowodorku (co odpowiada 77 mg sapropteryny).
Pozostałe składniki to: mannitol (E421), wapnia fosforan bezwodny, krospowidon typu A, kwas askorbowy (E300), bursztynian stearynowo sodowy i ryboflawinę (E101).
Kuvan 100 mg, tabletki do sporządzania roztworu doustnego są prawie białe do jasnożółtych i mają wytłoczony napis „177” po jednej stronie.
Lek jest dostępny w opakowaniach z zamknięciem zabezpieczającym przed dostępem dzieci, po 30, 120 lub 240 tabletek do sporządzania roztworu doustnego. W każdej butelce znajduje się mała plastikowa kapsułka ze środkiem pochłaniającym wilgoć (żel krzemionkowy).
Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.
County Cork Irlandia
BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy
County Cork Irlandia
. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.