Kanuma
sebelipase alfa
sebelipaza alfa (sebelipasum alfa)
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.
Co to jest lek KANUMA i w jakim celu się go stosuje
Informacje ważne przed podaniem leku KANUMA
Jak podawany jest lek KANUMA
Możliwe działania niepożądane
Jak przechowywać lek KANUMA
Zawartość opakowania i inne informacje
Lek KANUMA zawiera substancję czynną o nazwie sebelipaza alfa. Sebelipaza alfa jest podobna do naturalnie występującego enzymu, lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL), który organizm wykorzystuje do rozkładania tłuszczów. Lek ten stosowany jest w leczeniu pacjentów w każdym wieku z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL).
Niedobór LAL jest chorobą genetyczną, która prowadzi do uszkodzenia wątroby, dużego stężenia cholesterolu i innych powikłań spowodowanych przez nagromadzenie w organizmie pewnych typów tłuszczów (estrów cholesterolu i triglicerydów).
Lek ten stanowi enzymatyczną terapię zastępczą. Oznacza to, że zastępuje enzym LAL, który u pacjentów z niedoborem LAL nie występuje lub ma za małą aktywność. Działanie tego leku polega na zmniejszaniu ilości nagromadzonych tłuszczów powodujących powikłania medyczne, w tym spowolnienie wzrostu, uszkodzenie wątroby i powikłania ze strony serca. Poprawia się także profil tłuszczów we krwi, w tym zwiększone stężenie cholesterolu LDL („złego” cholesterolu) i triglicerydów.
Jeśli pacjent miał zagrażającą życiu reakcję alergiczną na sebelipazę alfa, której nie dało się zapobiec przy powtórnym podaniu leku, na jaja lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
Jeżeli pacjent leczony jest lekiem KANUMA, mogą u niego wystąpić działania niepożądane podczas podawania leku lub w ciągu godzin po zakończeniu infuzji (patrz punkt 4). Określa się to jako reakcję na infuzję, która niekiedy może być ciężka i może obejmować reakcję alergiczną mogącą zagrażać życiu i wymagać leczenia. Po pierwszym podaniu leku KANUMA pacjent powinien być obserwowany przez przedstawiciela fachowego personelu medycznego przez
1 godzinę, aby sprawdzić, czy nie występują u niego objawy reakcji na infuzję. Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja na infuzję, należy niezwłocznie zwrócić się o pomoc lekarską. Jeśli
u pacjenta wystąpi reakcja na infuzję, może otrzymać dodatkowe leki w celu leczenia lub zapobiegania takim reakcjom w przyszłości. Leki takie mogą obejmować leki przeciwhistaminowe, leki przeciwgorączkowe i (lub) kortykosteroidy (rodzaj leków przeciwzapalnych).
Jeśli reakcja na infuzję będzie ciężka, lekarz może przerwać podawanie infuzji leku KANUMA i rozpocząć odpowiednie leczenie.
- W czasie leczenia może dojść do powstania we krwi białek o działaniu ukierunkowanym przeciwko lekowi KANUMA, nazywanych przeciwciałami przeciwko lekowi. Należy porozmawiać z lekarzem, jeśli zmniejszy się skuteczność działania leku KANUMA.
Ten lek może zawierać białka jaja. Jeśli pacjent ma lub miał w przeszłości uczulenie na jaja, należy koniecznie o tym lekarzowi lub pielęgniarce (patrz punkt „Kiedy nie wolno podawać leku KANUMA”).
Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.
Brak danych dotyczących stosowania sebelipazy alfa u kobiet w okresie ciąży. W celu zachowania ostrożności nie należy podawać leku KANUMA kobiecie w ciąży.
Nie wiadomo, czy sebelipaza alfa przenika do mleka ludzkiego. Należy poinformować lekarza, jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią. Lekarz pomoże wtedy podjąć decyzję
o zaprzestaniu karmienia piersią lub przerwaniu stosowania leku KANUMA, biorąc pod uwagę korzyści wynikające z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści dla matki związane z leczeniem lekiem KANUMA.
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży, lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.
Lek KANUMA może wywierać niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Do działań niepożądanych sebelipazy alfa należą zawroty głowy, które mogą wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn.
Po rozcieńczeniu 0,9% (9 mg/ml) roztworem chlorku sodu do infuzji do podania dożylnego lek zawiera 33 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w zalecanej dawce. Odpowiada to 1,7% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Należy poinformować lekarza, jeżeli pacjent kontroluje zawartość sodu w diecie.
Dawka leku podana pacjentowi zależy od masy ciała pacjenta.
W przypadku pacjentów, u których objawy choroby wystąpiły w niemowlęctwie, zalecana dawka początkowa to 1 mg/kg lub 3 mg/kg masy ciała raz na tydzień. W zależności od reakcji dziecka na leczenie lekarz może zmodyfikować dawkę leku.
Zalecana dawka to 1 mg na kg masy ciała raz na dwa tygodnie w postaci wlewu kroplowego do żyły. W zależności od odpowiedzi pacjenta na leczenie lekarz może zmodyfikować dawkę leku.
Każda infuzja będzie trwać około 1 do 2 godzin. Pacjent może być obserwowany przez lekarza lub pielęgniarkę przez dodatkową godzinę po zakończeniu infuzji. Leczenie lekiem KANUMA należy rozpocząć w jak najmłodszym wieku; lek ten przewidziany jest do długotrwałego stosowania.
Lekarz lub pielęgniarka będzie podawać pacjentowi lek KANUMA w postaci infuzji (kroplówki) do żyły. Przed podaniem pacjentowi lek ten zostanie rozcieńczony.
Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Działania niepożądane obserwowane były u pacjentów podczas podawania tego leku lub w krótkim czasie po tym (reakcje na infuzje). Najpoważniejsze działania niepożądane mogą obejmować reakcję alergiczną (obserwowana bardzo często [może wystąpić u więcej niż 1 pacjenta na 10] u niemowląt w wieku poniżej 6 miesięcy lub często [może wystąpić u maksymalnie 1 na 10 pacjentów] u dzieci i dorosłych) z objawami, takimi jak trudności z oddychaniem, szybki oddech, szybkie bicie serca, dyskomfort w klatce piersiowej, łagodny obrzęk powiek, zaczerwienienie oczu, wysięk z nosa, uderzenia gorąca, pokrzywka, świąd, biegunka, bladość, świszczący oddech, zmniejszona zawartość tlenu we krwi, zaczerwienienie skóry i drażliwość. Jeśli u pacjenta, niezależnie od wieku, wystąpią takie objawy, należy niezwłocznie zwrócić się o pomoc lekarską. Jeśli u pacjenta wystąpi reakcja na infuzję, może otrzymać dodatkowe leki w celu leczenia lub zapobiegania takim reakcjom w przyszłości. Jeśli reakcja na infuzję będzie ciężka, lekarz może przerwać infuzję leku KANUMA do żyły i rozpocząć odpowiednie leczenie.
obrzęk powiek; szybkie bicie serca;
trudności w oddychaniu; biegunka, wymioty;
wysypka, uniesiona wysypka (grudkowa);
gorączka;
zmniejszona zawartość tlenu we krwi, wysokie ciśnienie krwi, szybki oddech, pojawienie się białek we krwi.
zawroty głowy;
ból brzucha, biegunka; zmęczenie, gorączka.
ciężka reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna); szybkie bicie serca;
zaczerwienienie skóry, niskie ciśnienie krwi; duszność;
rozdęcie brzucha;
wysypka, czerwona obrzmiała skóra;
dyskomfort w klatce piersiowej, reakcja w miejscu infuzji.
Częstości występowania, typ i ciężkość działań niepożądanych u dzieci są podobne jak u dorosłych.
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do
„krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.
Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.
Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i na pudełku po
„EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.
Przechowywać w lodówce (2°C-8°C). Nie zamrażać. Nie wstrząsać. Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.
W przypadku rozcieńczonego roztworu zaleca się użyć go natychmiast. Jeśli rozcieńczony roztwór nie zostanie zużyty natychmiast, można go przechowywać do 24 godzin w temperaturze 2°C do 8°C lub do 12 godzin w temperaturze poniżej 25°C.
Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.
Substancją czynną leku jest sebelipaza alfa. Każdy ml koncentratu zawiera 2 mg sebelipazy alfa. Każda fiolka zawiera 20 mg sebelipazy alfa w 10 ml roztworu.
Pozostałe składniki to: sodu cytrynian (patrz podpunkt „Lek KANUMA zawiera sód” w
punkcie 2), kwas cytrynowy jednowodny, albumina surowicy ludzkiej i woda do wstrzykiwań.
Lek KANUMA dostarczany jest w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (jałowy koncentrat). Jest to roztwór przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do nieznacznie zabarwionego.
Wielkość opakowania: 1 fiolka zawierająca 10 ml koncentratu.
Podmiot odpowiedzialny Alexion Europe SAS
103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret Francja
Wytwórca:
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Wielka Brytania
Alexion Pharma International Operations Unlimited Company College Business and Technology Park
Blanchardstown Dublin 15 Irlandia
. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich chorobach i sposobach leczenia.
---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:
Nie mieszać produktu leczniczego z innymi produktami leczniczymi, ponieważ nie wykonywano
badań dotyczących zgodności.
Każda fiolka produktu KANUMA przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku. Produkt KANUMA należy rozcieńczać 0,9% (9 mg/ml) roztworem chlorku sodu do infuzji z zachowaniem zasad aseptyki.
Rozcieńczony roztwór należy podawać pacjentom z użyciem zestawu do infuzji o słabej zdolności do wiązania białek z przepływowym filtrem 0,2 μm o słabym wiązaniu z białkami, w miarę możliwości o powierzchni większej od 4,5 cm2, aby uniknąć zablokowania filtra.
Przygotowanie infuzji sebelipazy alfa
Produkt KANUMA powinien być przygotowany i podany zgodnie z następującymi punktami. Należy stosować zasady aseptyki.
Liczba fiolek do rozcieńczenia i podania w infuzji powinna być określona w zależności od masy ciała pacjenta i przepisanej dawki.
Zaleca się odczekanie aż fiolki KANUMA osiągną temperaturę od 15 do 25ºC przed rozcieńczeniem, aby zminimalizować ryzyko wytrącania się w roztworze cząsteczek sebelipazy alfa. Nie pozostawiać fiolek poza lodówką na dłużej niż 24 godziny przed rozcieńczeniem do infuzji. Nie zamrażać i nie podgrzewać fiolek w kuchence mikrofalowej ani w inny sposób; chronić przed światłem.
Nie wstrząsać fiolkami. Przed rozcieńczeniem należy skontrolować wzrokowo koncentrat w fiolkach; koncentrat powinien być przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do nieznacznie zabarwionego (żółtego). Ze względu na białkowy charakter tego produktu leczniczego w koncentracie zawartym we fiolce może być widoczna nieznaczna flokulacja (np. cienkie, przezroczyste włókienka); koncentrat taki nadaje się do stosowania.
Nie stosować, jeśli koncentrat jest mętny lub jeśli zawiera widoczne obce ciała.
Powoli pobrać do 10 ml koncentratu z każdej fiolki i rozcieńczyć 0,9% (9 mg/ml) roztworem chlorku sodu do infuzji. Zalecane całkowite objętości infuzji dla poszczególnych zakresów masy ciała podane są w Tabeli 1. Roztwór należy delikatnie zamieszać i nie wstrząsać.
Zakres masy ciała (kg) | Dawka 1 mg/kg mc. | Dawka 3 mg/kg mc. | Dawka 5 mg/kg mc.** |
Całkowita objętość infuzji (ml) | Całkowita objętość infuzji (ml) | Całkowita objętość infuzji (ml) | |
1–10 | 10 | 25 | 50 |
11–24 | 25 | 50 | 150 |
25–49 | 50 | 100 | 250 |
50–99 | 100 | 250 | 500 |
100–120 | 250 | 500 | 600 |
* Objętość infuzji powinna zależeć od przepisanej dawki i powinna być przygotowana tak, by
ostateczne stężenie sebelipazy alfa wynosiło 0,1-1,5 mg/ml.
** W przypadku pacjentów z niedoborem LAL stwierdzonym w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia, u których nie uzyskano optymalnej odpowiedzi klinicznej przy dawce 3 mg/kg mc.
Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.