ipsen

Kalydeco

ivacaftor

Wat is Kalydeco?


Kalydeco is een geneesmiddel dat de werkzame stof ivacaftor bevat. Het is verkrijgbaar in de vorm van tabletten (150 mg).


Wanneer wordt Kalydeco voorgeschreven?


Kalydeco wordt gebruikt voor de behandeling van cystische fibrose bij patiënten van zes jaar en ouder die een van de volgende negen mutaties hebben in het gen voor het eiwit met de naam cystische- fibrose-transmembraanconductieregulator (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N en S549R.


Cystische fibrose is een erfelijke ziekte van de cellen die slijm in de longen afscheiden en van de cellen van de klieren in het darmkanaal en de alvleesklier die spijsverteringssappen afscheiden. Bij cystische fibrose wordt deze uitscheiding dik, waardoor deze de luchtwegen en de stroom spijsverteringssappen blokkeert. Dit leidt tot problemen met de spijsvertering en de opname van voedsel, wat resulteert in groeiproblemen en langdurige infecties en ontstekingen van de longen doordat het teveel aan slijm niet wordt afgevoerd.


Aangezien het aantal patiënten met cystische fibrose klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Kalydeco op 8 juli 2008 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).


Dit geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe wordt Kalydeco gebruikt?


Kalydeco mag alleen worden voorgeschreven door artsen met ervaring in de behandeling van cystische fibrose, en alleen aan patiënten bij wie een van de negen mutaties is vastgesteld.


De aanbevolen dosis Kalydeco is tweemaal daags (om de 12 uur) één tablet van 150 mg met vetbevattend voedsel, zoals maaltijden die zijn bereid met boter of oliën of voedsel dat eieren, kaas, noten, volle melk of vlees bevat. Voedsel dat grapefruit of pomerans (zure sinaasappel) bevat, moet tijdens behandeling met Kalydeco worden vermeden, omdat dit fruit invloed kan hebben op de manier waarop het geneesmiddel in het lichaam wordt geabsorbeerd en afgebroken.


Tijdens de behandeling moeten regelmatig bloedonderzoeken worden uitgevoerd om de leverfunctie te controleren. Bij patiënten met een ernstig verminderde leverfunctie mag met Kalydeco alleen worden gestart als de voordelen groter zijn dan de risico’s. Deze patiënten moeten een startdosis krijgen van om de dag 150 mg.


Het toedieningsschema van Kalydeco moet mogelijk worden aangepast bij patiënten die bepaalde geneesmiddelen gebruiken.


Hoe werkt Kalydeco?


Cystische fibrose wordt veroorzaakt door een mutatie in het CFTR-gen. De mutatie leidt tot problemen met de eiwitkanalen die zijn betrokken bij de aanmaak van slijm en spijsverteringssappen. Deze kanalen worden gebruikt om ionen (geladen atomen en moleculen) in en uit de slijm afscheidende cellen te voeren. Wanneer de kanalen gebrekkig zijn, kunnen slijm en spijsverteringssappen abnormaal dik worden.


De werkzame stof in Kalydeco, ivacaftor, verhoogt de activiteit van de gebrekkige kanalen bij patiënten met de mutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Dit normaliseert het vervoer van de ionen door de kanalen, wat de afscheiding minder dik maakt en zo de symptomen van de ziekte verlicht.


Hoe is Kalydeco onderzocht?


Kalydeco werd vergeleken met placebo in twee grote studies onder 219 patiënten met cystische fibrose die de G551D-mutatie hadden. Aan de ene studie namen patiënten ouder dan twaalf jaar deel, aan de andere patiënten tussen zes en twaalf jaar.


In een andere studie werd de werkzaamheid van Kalydeco onderzocht bij patiënten met cystische fibrose door andere mutaties dan G551D. In deze studie, die betrekking had op 39 patiënten ouder dan zes jaar, werd Kalydeco vergeleken met placebo.


De graadmeter voor de werkzaamheid in al deze studies was gebaseerd op verbeteringen in het percentage voorspelde FEV1 van de patiënten. Dit is de maximale hoeveelheid lucht die een persoon in één seconde kan uitademen, uitgedrukt als percentage van wat normaal is voor iemand van die leeftijd, die grootte en dat geslacht.


Welke voordelen bleek Kalydeco tijdens de studies te hebben?


Kalydeco bleek werkzaam te zijn wat betreft de verbetering van de longfunctie bij patiënten met cystische fibrose door G551D-mutatie. Na 24 weken behandeling was bij patiënten van twaalf jaar en ouder die Kalydeco gebruikten sprake van gemiddeld 10,6 procentpunt meer verbetering van het percentage voorspelde FEV1 dan bij degenen die placebo gebruikten. Soortgelijke resultaten werden

waargenomen bij patiënten tussen zes en elf jaar, bij wie behandeling met Kalydeco 12,5 procentpunt meer verbetering gaf dan met placebo.


Kalydeco was ook werkzaam bij patiënten met andere mutaties dan G551D. Na acht weken behandeling kon bij patiënten die Kalydeco gebruikten gemiddeld 10,7 procentpunt meer verbetering worden opgetekend dan bij degenen die placebo gebruikten.


Welke risico’s houdt het gebruik van Kalydeco in?


De meest voorkomende bijwerkingen die in klinische onderzoeken met Kalydeco werden waargenomen, waren buikpijn (15,6% van de patiënten), diarree (12,8%), duizeligheid (9,2%), huiduitslag (12,8%), reacties van de bovenste luchtwegen (verkoudheid) inclusief keelpijn en verstopte neus (63,3%), hoofdpijn (23,9%) en bacteriën in slijm (7,3%).


Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle bijwerkingen van en beperkende voorwaarden voor Kalydeco.


Waarom is Kalydeco goedgekeurd?


Er is overtuigend aangetoond dat Kalydeco de longfunctie verbetert bij patiënten van zes jaar en ouder met een van de negen CTFR-mutaties. Het geneesmiddel bleek ook een aanvaardbaar veiligheidsprofiel te hebben. Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Kalydeco groter zijn dan de risico’s, en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van dit middel. Het CHMP merkte echter ook op dat er beperkte gegevens over de langetermijneffecten van het geneesmiddel beschikbaar waren en dat de firma aanvullende gegevens moet overleggen.


Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Kalydeco te waarborgen?


Om een zo veilig mogelijk gebruik van Kalydeco te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Kalydeco veiligheidsinformatie opgenomen, onder andere over de gepaste voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen.


Daarnaast voert het bedrijf een vijf jaar durend observationeel onderzoek uit om de langetermijneffecten van het geneesmiddel te beoordelen.


Overige informatie over Kalydeco


De Europese Commissie heeft op 23 juli 2012 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Kalydeco verleend.


Het volledige EPAR voor Kalydeco is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Kalydeco.


De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Kalydeco is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.


Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 07-2014.


EMA/421343/2014 EMEA/H/C/002494


EPAR-samenvatting voor het publiek


Kalydeco

ivacaftor


Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Kalydeco. Het geeft uitleg over de aanpak van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) bij de beoordeling van het geneesmiddel, een proces dat tot doel heeft een positief advies voor vergunningverlening en aanbevelingen voor de gebruiksvoorwaarden van Kalydeco vast te stellen.


Startpagina
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
BalgarskiCestinaDanskDeutschEesti-keelEllinikaEnglishEspanolFrancaisHrvatskiItalianoLatviesu-valodaLietuviu-kalbaMagyarMaltiPolskiPortuguesRomanaSlovencinaSlovenscinaSuomiSvenska

© 2015.