Myozyme
alglucosidase alfa
Alglucosidase-alfa
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige.
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige.
Wat is Myozyme en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn?
Hoe gebruikt u dit middel?
Mogelijke bijwerkingen
Hoe bewaart u dit middel?
Inhoud van de verpakking en overige informatie
Dit middel wordt gebruikt voor de behandeling van volwassenen, kinderen en adolescenten van alle leeftijden met een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe.
Personen met de ziekte van Pompe hebben een lage concentratie van het enzym alfa-glucosidase. Dit enzym helpt het lichaam de hoeveelheid glycogeen (een soort koolhydraat) onder controle te brengen. Glycogeen geeft het lichaam energie, maar bij mensen met de ziekte van Pompe kan het glycogeengehalte te hoog worden.
Myozyme bevat een kunstmatig enzym dat alglucosidase-
alfa wordt genoemd, welke het natuurlijke enzym kan vervangen dat ontbreekt bij mensen met de ziekte van Pompe.
Als u levensbedreigende allergische (overgevoeligheids) reacties heeft ondervonden bij alglucosidase- alfa of bij één van de andere bestanddelen van dit geneesmiddel (vermeld in rubriek 6) en het opnieuw
toedienen van het geneesmiddel niet is geslaagd. Symptomen van levensbedreigende allergische reacties zijn onder meer, maar niet uitsluitend, lage bloeddruk, zeer snelle hartslag,
ademhalingsmoeilijkheden, braken, gezichtszwelling, galbulten en huiduitslag.
Als u met Myozyme behandeld wordt, kunt u infusiegerelateerde bijwerkingen ondervinden bij de toediening van het geneesmiddel of in de uren na de infusie. Een dergelijke bijwerking bestaat uit
verschillende symptomen zoals een lage bloeddruk, een ongemakkelijk gevoel op de borst, een beklemmend gevoel in de keel, zwelling van gezicht, lippen of tong (angio-oedeem), galbulten
(urticaria), duizeligheid, huiduitslag, jeukende huid, misselijkheid, braken, hoesten en bronchospasme (zie rubriek 4 voor een overzicht van alle infusiegerelateerde reacties) Infusiegerelateerde bijwerkingen kunnen soms zeer ernstig van aard zijn. Als u een dergelijke bijwerking ondervindt, moet
u onmiddellijk uw arts waarschuwen. Het kan noodzakelijk zijn u vooraf te behandelen met aanvullende medicatie om een allergische reactie te voorkomen (bijv. antihistaminica en/of
corticosteroïden) of om de koorts te verlagen (anti koortsmiddelen).
In onderzoeken hebben artsen geneesmiddelen gebruikt om het immuunsysteem te onderdrukken om
de productie van antilichamen te verminderen. Aangezien u de ziekte van Pompe heeft, bestaat er een risico dat u een ernstige infectie in uw luchtwegen of longen krijgt. Het gebruik van deze geneesmiddelen om het immuunsysteem te onderdrukken, kan dit risico verder verhogen.
Indien u ernstige huidaandoening met zweren ondervindt, stelt u uw arts hiervan op de hoogte. Indien u zwelling van uw onderste ledematen of gegeneraliseerde zwelling ondervindt, stelt u uw arts hiervan
op de hoogte. Beëindiging van de toediening van Myozyme dient door uw arts te worden overwogen
en een geschikte medische behandeling dient te worden ingezet. Uw arts dient de risico's en voordelen van het opnieuw toedienen van Myozyme te overwegen.
Gebruikt u naast Myozyme nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts of
apotheker.
Er is geen ervaring met het gebruik van Myozyme bij zwangere vrouwen. Myozyme mag niet tijdens de zwangerschap worden gegeven, tenzij dit duidelijk noodzakelijk is. Het wordt u aangeraden te
stoppen met het geven van borstvoeding wanneer u Myozyme krijgt. Bent u zwanger, denkt u zwanger
te zijn, wilt u zwanger worden of geeft u borstvoeding? Neem dan contact op met uw arts of apotheker voordat u dit geneesmiddel gebruikt.
Wees voorzichtig bij het autorijden of als u gereedschap of machines gebruikt vlak na infusie van Myozyme. U kunt duizelig worden.
Dit middel bevat minder dan 1 mmol natrium (23 mg) per flacon, dat wil zeggen dat het in wezen ‘natriumvrij’ is.
Myozyme wordt aan u gegeven onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van de ziekte van Pompe.
De dosering die u krijgt, is gebaseerd op uw lichaamsgewicht. De aanbevolen dosering van Myozyme is 20 mg per kilogram lichaamsgewicht. Het wordt eenmaal in de 2 weken aan u gegeven.
De aanbevolen dosering van Myozyme bij kinderen en jongeren tot 18 jaar is hetzelfde als bij volwassenen.
Myozyme wordt via een druppelinfuus in een ader toegediend (intraveneuze infusie). Het wordt geleverd in de vorm van een poeder, dat wordt verdund met steriel water voordat het wordt toegediend.
Er is geen ervaring met overdosering van Myozyme.
Als u een infusie heeft overgeslagen, dient u contact op te nemen met uw arts.
Heeft u nog andere vragen over het gebruik van dit geneesmiddel? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige.
Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.
Bijwerkingen bij patiënten deden zich met name voor tijdens de toediening van het geneesmiddel of kort daarna (‘infusiegerelateerde bijwerkingen’). Sommige van deze infusiegerelateerde bijwerkingen waren ernstig of levensbedreigend. Bij sommige patiënten zijn levensbedreigende bijwerkingen gerapporteerd, waaronder zeer ernstige allergische reacties over het gehele lichaam en anafylactische shock. Symptomen van dergelijke bijwerkingen zijn onder meer lage bloeddruk, zeer snelle hartslag, ademhalingsmoeilijkheden, braken, zwelling van het gezicht, de lippen of de tong, galbulten of huiduitslag. Enkele patiënten kregen infusiegerelateerde bijwerkingen in de vorm van griepachtige symptomen, die tot een paar dagen na afloop van de infusie aanhielden.
Als u een dergelijke bijwerking ondervindt, moet u onmiddellijk uw arts waarschuwen. Het kan noodzakelijk zijn u vooraf te behandelen met aanvullende medicatie om een allergische reactie te
voorkomen (bijv. antihistaminica en/of corticosteroïden) of om de koorts te verlagen
(antikoortsmiddelen).
Galbulten
Uitslag
Versnelde hartslag
Rood worden (in het gezicht)
Koorts of verhoging van de lichaamstemperatuur
Hoesten
Versnelde ademhaling
Braken
Laag zuurstofgehalte in het bloed
Bleekheid
Verhoogde of hoge bloeddruk
Blauwe verkleuring van de huid
Koude rillingen
Agitatie
Tremor
Hoofdpijn
Tintelend gevoel
Pijn of plaatselijke reactie op de infusieplaats
Duizeligheid
Prikkelbaarheid
Jeukende huid
Kokhalzen
Zwelling van het gezicht, zwelling van de keel of een combinatie van zwelling van het gezicht, de keel en de tong als gevolg van een ernstige allergische reactie
Zwelling van de armen en benen
Misselijkheid
Onbehaaglijk gevoel op de borst
Beklemd gevoel in de keel
Diarree
Vermoeidheid
Spierpijn
Spierspasmen
Ernstige huidaandoening met zweren
Roodheid van de huid
Zwelling rond de ogen
Abnormale ademhalingsgeluiden, waaronder een fluitend geluid
Ademhalingsmoeilijkheden (inclusief kortademigheid)
Koude ledematen (bijv. handen, voeten)
Lage bloeddruk
Vernauwing van de bloedvaten waardoor de bloedstroom afneemt
Plotselinge vernauwing van de bronchiën die het in- en uitgaan van lucht in de longen belemmeren (bronchospasme)
Het warm hebben
Overmatig transpireren
Tranende ogen
Vlekkerige huid
Rusteloosheid
Piepende ademhaling
Vertraagde hartslag
Hartstilstand
Pijn op de borst (niet in het hart)
Ontsteking van het membraan dat de oogbal en de oogleden bedekt
Buikpijn
Gewrichtspijn
Het tijdelijk onderbreken of plotseling stilvallen van de ademhaling
Eiwitverlies in de urine
Nefrotisch syndroom: zwelling van de onderste ledematen, gegeneraliseerde zwelling en eiwitverlies in de urine
Zwelling en verdikking van de huid ter hoogte van de infusieplaats in geval van een lek van het geneesmiddel buiten de bloedvaten
Het melden van bijwerkingen
Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.
Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.
Gebruik dit middel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die is te vinden op het etiket na “EXP”. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste houdbaarheidsdatum.
Bewaren in de koelkast (2°C–8°C).
Na verdunning wordt onmiddellijk gebruik aanbevolen, hoewel chemische en fysische stabiliteit bij het gebruik is aangetoond gedurende 24 uur bij een temperatuur van 2°C - 8°C wanneer het product op een donkere plaats wordt bewaard.
Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Als u geneesmiddelen op de juiste manier afvoert worden ze op een verantwoorde manier vernietigd en komen ze niet in het milieu terecht.
De werkzame stof in dit middel is alglucosidase-alfa. Een flacon bevat 50 mg alglucosidase- alfa. Na reconstitutie bevat de oplossing 5 mg alglucosidase-alfa per ml en na verdunning
varieert de concentratie van 0,5 mg tot 4 mg/ml.
De andere stoffen in dit middel zijn:
Mannitol (E421)
dihydrogeen natriumfosfaat, monohydraat (E339)
dinatriumfosfaat, heptahydraat (E339)
polysorbaat 80 (E433).
Myozyme is een poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie in een flacon (50 mg/flacon). Elke verpakking bevat 1, 10 of 25 flacons. Het is mogelijk dat niet alle verpakkingen in de handel
worden gebracht.
Het poeder is wit tot gebroken wit. Na reconstitutie is het een heldere kleurloze tot lichtgele oplossing, die deeltjes kan bevatten. De gereconstitueerde oplossing dient verder te worden verdund.
Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nederland
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ierland
Neem voor alle informatie over dit geneesmiddel contact op met de lokale vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen:
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00
Swixx Biopharma EOOD
Тел.: +359 (0)2 4942 480
Sanofi S.r.l.
Tel: +39 02 39394275
Genzyme Europe B.V. Tel: +31 20 245 4000
Sanofi A/S
Tlf: +45 45 16 70 00
sanofi-aventis Norge AS Tlf: + 47 67 10 71 00
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36
996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13
sanofi-aventis GmbH Tel: + 43 1 80 185 – 0
Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30
sanofi-aventis Sp. z o.o. Tel.: +48 22 280 00 00
sanofi-aventis AEBE
Τηλ: +30 210 900 1600
Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351 21 35 89 400
sanofi-aventis, S.A. Tel: +34 93 485 94 00
sanofi România S.R.L. Tel: +40 (0) 21 317 31 36
sanofi-aventis France Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23
Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00
Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300
Sanofi S.r.l. Tel: 800536389
Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00
Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40
Hier vindt u ook verwijzingen naar andere websites over zeldzame ziektes en hun behandelingen.
----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
De volgende informatie is alleen bestemd beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg:
Myozyme moet met water voor injecties worden gereconstitueerd, vervolgens worden verdund met 9 mg/ml (0,9%) natriumchlorideoplossing voor injectie en door middel van intraveneuze infusie
worden toegediend. Reconstitutie en verdunning dienen in overeenstemming met geldende richtlijnen
te worden uitgevoerd, met name met betrekking tot de aseptiek.
Door de proteïneachtige aard van het product, kunnen zich deeltjes vormen in de gereconstitueerde oplossing en de uiteindelijke infuuszakken. U dient derhalve een 0,2 micron laag eiwitbindende in-line filter te gebruiken voor de toediening. Het is aangetoond dat het gebruik van een 0,2 micron in-line filter zichtbare deeltjes verwijdert en niet leidt tot een duidelijk verlies aan eiwit of activiteit.
Bepaal het aantal flacons dat moet worden gereconstitueerd op basis van de dosering (mg/kg) van de individuele patiënt, en haal het benodigde aantal flacons uit de koelkast om ze op kamertemperatuur te laten komen (ongeveer 30 minuten). Elke flacon Myozyme is uitsluitend voor eenmalig gebruik.
Gebruik een aseptische techniek
Reconstitueer elke 50 mg flacon Myozyme met 10,3 ml water voor injecties met een injectiespuit met een naalddiameter die niet groter is dan 20 gauge. Voeg het water voor injecties druppelsgewijs toe langs de
zijkant van de flacon en niet rechtstreeks op de gevriesdroogde cake. Iedere flacon voorzichtig kantelen en
rollen. De flacon niet omdraaien, draaien of schudden. Het gereconstitueerde volume is 10,5 ml, dat 5 mg enzym/ml bevat, en ziet eruit als een heldere, kleurloze tot lichtgele oplossing die deeltjes kan bevatten in
de vorm van dunne witte draden of doorzichtige vezels. Inspecteer de gereconstitueerde oplossing in elke
flacon onmiddellijk op vaste deeltjes en verkleuring. Gebruik geen flacons die bij inspectie vreemde deeltjes bevatten anders dan die hierboven beschreven zijn, of oplossingen die verkleuring vertonen. De pH van de gereconstitueerde oplossing is ongeveer 6,2.
Het verdient aanbeveling de flacons na reconstitutie onmiddellijk te verdunnen (zie hieronder).
Wanneer de oplossing gereconstitueerd wordt zoals hierboven beschreven, bevat de gereconstitueerde oplossing in de flacon 5 mg alglucosidase-alfa per ml. Het gereconstitueerde volume maakt het mogelijk
om 10,0 ml (gelijk aan 50 mg) uit elke flacon op te zuigen. Dit dient vervolgens als volgt verder te worden
verdund: zuig langzaam de gereconstitueerde oplossing uit elke flacon op tot het volume voor de dosis van de patiënt verkregen is met een injectiespuit met een naalddiameter die niet groter is dan 20 gauge. De aanbevolen uiteindelijke concentratie alglucosidase in de infuuszak varieert van 0,5 mg/ml tot 4 mg/ml. Verwijder de lucht uit de infuuszak. Verwijder ook een gelijk volume aan 9 mg/ml (0,9%) natriumchlorideoplossing voor injectie dat vervangen wordt met gereconstitueerd Myozyme. De gereconstitueerde Myozyme langzaam rechtstreeks in de 9 mg/ml (0,9%) natriumchlorideoplossing voor injectie injecteren. De infuuszak voorzichtig omdraaien of masseren om de verdunde oplossing te mengen. De infuuszak niet schudden of excessief agiteren.
De uiteindelijke infusieoplossing dient zo snel mogelijk na de bereidingstijd toegediend te worden. Alle ongebruikte producten of afvalmaterialen dienen te worden vernietigd overeenkomstig lokale
voorschriften.
Het verdient aanbeveling binnen drie uur met de toediening van de verdunde oplossing te beginnen. De totale duur tussen reconstitutie en voltooiing van de infusie mag niet langer zijn dan 24 uur.
De aanbevolen dosering van Myozyme is 20 mg/kg lichaamsgewicht, eens in de 2 weken als een intraveneus infuus toegediend.
Infusies dienen stapsgewijs te worden toegediend. Het verdient aanbeveling het infuus te starten op een snelheid van 1 mg/kg/uur en, als er geen tekenen zijn van infusiegerelateerde reacties, geleidelijk iedere 30 minuten te verhogen met 2 mg/kg/uur tot een maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.