fresenius

Kuvan

sapropterinedihydrochloride

Wat is Kuvan?


Kuvan is een geneesmiddel dat de werkzame stof sapropterinedihydrochloride bevat. Het is verkrijgbaar in de vorm van oplosbare tabletten (100 mg).


Wanneer wordt Kuvan voorgeschreven?


Kuvan wordt gebruikt voor de behandeling van grote hoeveelheden fenylalanine in het bloed bij volwassenen en kinderen van alle leeftijden met de genetische aandoening fenylketonurie (PKU) of tetrahydrobiopterinedeficiëntie (BH4-deficiëntie).


Patiënten met deze aandoeningen kunnen het aminozuur fenylalanine uit eiwitten in de voeding niet verwerken. Hierdoor hoopt het aminozuur zich tot een abnormaal hoog niveau op in het bloed, wat kan leiden tot problemen met het zenuwstelsel.


Aangezien het aantal patiënten met aandoeningen die leiden tot hoge gehaltes aan fenylalanine klein is, worden deze als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Kuvan op 8 juni 2004 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).


Dit geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.


Hoe wordt Kuvan gebruikt?


De behandeling met Kuvan moet worden gestart en toegepast onder toezicht van een arts met ervaring met de behandeling van PKU en BH4-deficiëntie. Het is belangrijk dat patiënten tijdens de

behandeling met Kuvan een fenylalanine- en eiwitarm dieet blijven volgen en dat de inname van fenylalanine en eiwitten wordt bewaakt en aangepast om ervoor te zorgen dat het gehalte aan fenylalanine in het bloed en de voedingsbalans onder controle zijn. Kuvan is bedoeld voor langdurig gebruik.


De dosis Kuvan is afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. Kuvan wordt elke dag op hetzelfde tijdstip bij de maaltijd ingenomen, bij voorkeur 's morgens. De tabletten worden in een glas water opgelost voordat de patiënt de oplossing opdrinkt. Om het beste effect te bereiken moeten bij sommige patiënten met BH4-deficiëntie de tabletten mogelijk in twee of drie doses over de dag worden verdeeld.


Een bevredigende respons wordt gedefinieerd als een daling van het ghalte aan fenylalanine in het bloed van ten minste 30 % of tot een door de arts vastgestelde waarde. Als deze waarde na één maand is bereikt, wordt de patiënt een ‘respondent’ genoemd en kan het gebruik van Kuvan worden voortgezet.


Hoe werkt Kuvan?


De grote hoeveelheid fenylalanine in het bloed is het gevolg van een probleem met de omzetting van fenylalanine in tyrosine door het enzym ‘fenylalaninehydroxylase’. Patiënten met PKU hebben gebrekkige vormen van het enzym en patiënten met BH4-deficiëntie hebben geringe hoeveelheden BH4, een activerende stof (cofactor) die dit enzym nodig heeft voor een juiste werking.


De werkzame stof in Kuvan, sapropterinedihydrochloride, is een synthetische versie van BH4. In geval van PKU versterkt Kuvan de werking van het slecht functionerende enzym en in geval van BH4- deficiëntie vervangt het de ontbrekende cofactor. Hierdoor is het enzym beter in staat om fenylalanine om te zetten in tyrosine, waardoor het gehalte aan fenylalanine in het bloed daalt.


Hoe is Kuvan onderzocht?


Voor de behandeling van PKU werd in een hoofdstudie de daling gemeten van het gehalte aan fenylalanine in het bloed van 88 patiënten die ofwel met Kuvan ofwel met een placebo (een schijnbehandeling) werden behandeld. In twee andere onderzoeken onder 101 patiënten werd gekeken in hoeverre Kuvan werkzaam was wanneer de patiënten fenylalaninehoudend voedsel consumeerden en tevens het gehalte aan fenylalanine in het bloed op een streefniveau moest blijven (d.w.z. fenylalaninetolerantie).


Voor de behandeling van BH4-deficiëntie, een zeer zeldzame aandoening, legde de firma resultaten van drie studies uit de vakliteratuur voor, waarin enkele patiënten met sapropterine werden behandeld gedurende een periode van gemiddeld 15,5 maand.


In de onderzoeken met Kuvan waren volwassenen en kinderen van alle leeftijden betrokken.


Welke voordelen bleek Kuvan tijdens de studies te hebben?


Kuvan bleek werkzamer dan placebo bij het verlagen van het fenylalaninegehalte in het bloed van PKU-patiënten: na 6 weken werd een daling van 236 micromol/liter bereikt vergeleken met een toename van 3 micromol/liter in de placebogroep.


Bovendien konden PKU-patiënten die geen beperkend dieet volgden hun dagelijke inname fenylalanine met 17,5 mg/kg lichaamsgewicht na 10 weken verhogen, vergeleken bij 3,3 mg/kg lichaamsgewicht voor de placebogroep. Wanneer Kuvan in combinatie met een beperkend dieet werd vergeleken met uitsluitend een beperkend dieet, bedroeg de gemiddelde dagelijkse inname van fenylalanine die na 26

werken werd verdragen, 81 mg/kg in de Kuvan-groep en 50 mg/kg in de groep die uitsluitend het beperkende dieet volgde.


In de studies met patiënten met BH4-deficiëntie vertoonden de patiënten bij gebruik van sapropterinedihydrochloride een verbetering van de hoeveelheden fenylalanine in het bloed en van andere tekenen van de ziekte.


Welke risico's houdt het gebruik van Kuvan in?


De meest voorkomende bijwerkingen met Kuvan (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn hoofdpijn en rinorroe (loopneus). Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Kuvan.


Waarom is Kuvan goedgekeurd?


Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Kuvan groter zijn dan de risico’s en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van dit middel.


Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Kuvan te waarborgen?


Om een zo veilig mogelijk gebruik van Kuvan te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Kuvan veiligheidsinformatie opgenomen, onder andere over de gepaste voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen.


Overige informatie over Kuvan


De Europese Commissie heeft op 2 december 2008 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Kuvan verleend.


De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Kuvan is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.


Het volledige EPAR voor Kuvan is te vinden op de website van het Europees

Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Kuvan.


Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 06-2015.


EMA/394725/2015 EMEA/H/C/000943


EPAR-samenvatting voor het publiek


Kuvan

sapropterinedihydrochloride


Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Kuvan. Het geeft uitleg over de aanpak van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) bij de beoordeling van het geneesmiddel, een proces dat tot doel heeft een positief advies voor vergunningverlening en aanbevelingen voor de gebruiksvoorwaarden van Kuvan vast te stellen.


Startpagina
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
BalgarskiCestinaDanskDeutschEesti-keelEllinikaEnglishEspanolFrancaisHrvatskiItalianoLatviesu-valodaLietuviu-kalbaMagyarMaltiPolskiPortuguesRomanaSlovencinaSlovenscinaSuomiSvenska

© 2015.