endo

Cholic acid FGK

cholzuur

Wat is Cholic acid FGK en wanneer wordt het voorgeschreven?


Cholic acid FGK is een geneesmiddel dat de werkzame stof cholzuur bevat. Dit is een ‘primair galzuur’, een hoofdbestanddeel van de gal (een vloeistof die door de lever wordt aangemaakt en helpt bij de vertering van vetten).


Cholic acid FGK wordt gebruikt voor de levenslange behandeling van volwassenen en kinderen vanaf één maand die niet voldoende primaire galzuren zoals cholzuur kunnen aanmaken als gevolg van genetische afwijkingen die leiden tot een tekort aan leverenzymen. Bij een tekort aan deze primaire galzuren maakt het lichaam in plaats daarvan abnormale galzuren aan die de lever kunnen beschadigen, wat mogelijk leidt tot levensbedreigend leverfalen. De aandoening staat bekend als aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese’.


Cholic acid FGK is goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met een tekort aan een van de volgende leverenzymen: sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol-7α-hydroxylase.


Aangezien het aantal patiënten met aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Cholic acid FGK op 28 oktober 2009 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen.

Hoe wordt Cholic acid FGK gebruikt?


Cholic acid FGK is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar en de behandeling moet worden ingeleid door en onder toezicht staan van een arts die gespecialiseerd is in de ziekten die met Cholic acid FGK kunnen worden behandeld.


Cholic acid FGK is verkrijgbaar in de vorm van capsules (50 en 250 mg). De dagelijkse dosis wordt per patiënt vastgesteld en tijdens de behandeling aangepast op basis van de galzuurconcentraties in bloed en urine en de leverfunctie. De maximale dagelijkse dosis mag niet hoger zijn dan 15 mg per kg lichaamsgewicht.


Cholic acid FGK moet elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip bij een maaltijd worden ingenomen. Voor kleine kinderen die geen capsules kunnen slikken, kan de inhoud worden vermengd met flesvoeding voor zuigelingen, afgekolfde moedermelk, aardappelpuree of vruchtenmoes.


Zie de bijsluiter voor meer informatie.


Hoe werkt Cholic acid FGK?


Cholzuur is een van de belangrijkste galzuren die door de lever worden aangemaakt. Het cholzuur in Cholic acid FGK vult het tekort aan cholzuur bij de patiënt aan. Dit helpt de aanmaak van abnormale galzuren te verminderen en draagt bij aan de normale activiteit van gal in het spijsverteringsstelsel, waardoor de symptomen van de aandoening worden verminderd.


Оngeldig

Welke voordelen bleek Cholic acid FGK tijdens de studies te hebben?


Geneesmiddel niet langer geregistreerd

Cholic acid FGK werd onderzocht in één hoofdonde zoek onder 52 patiënten met aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese, waaronder zeven patiënten met een tekort aan sterol-27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol 7α-hydroxylase. De voornaamste graadmeters voor de werkzaamheid waren veranderingen in galzuurconcentraties en leverfunctie voor en na behandeling met Cholic acid FGK. Het bleek dat Cholic acid FGK vermindering van de hoeveelheid abnormale galzuren en verbetering van de leverfunctie gaf in de algemene populatie van patiënten met aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese, en bij elk geval van enzymtekort waren tendenzen tot verbetering te zien. Dit kwam overeen met de klinische verwachtingen en literatuurgegevens.


Welke risico’s houdt het gebruik van Cholic acid FGK in?


De bijwerkingen van Cholic acid FGK zijn doorgaans licht tot matig van ernst en van voorbijgaande aard. De meest voorkomende bijwerkingen (die bij maximaal 1 op de 10 personen kunnen optreden) zijn perifere neuropathie (schade aan de zenuwen in handen en voeten), diarree, misselijkheid, zuurreflux (omhoog stromen van maagzuur tot in de mond), oesofagitis (ontsteking van de slokdarm), geelzucht (gele verkleuring van huid en ogen), huidproblemen (beschadigingen) en malaise (gevoel van onwel zijn).


Cholic acid FGK mag niet worden gebruikt in combinatie met fenobarbital (een geneesmiddel voor epilepsie).


Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle bijwerkingen en beperkende voorwaarden.


Waarom is Cholic acid FGK goedgekeurd?


Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Cholic acid FGK groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dit

middel voor gebruik in de EU goed te keuren. Het CHMP heeft geconcludeerd dat Cholic acid FGK gunstige effecten heeft bij patiënten met een tekort aan de volgende leverenzymen: sterol-27- hydroxylase, 2-methylacyl-CoA-racemase en cholesterol-7α-hydroxylase. Wat de veiligheid van het middel betreft, bleken de bijwerkingen niet-ernstig en omkeerbaar.


Cholic acid FGK is goedgekeurd onder ‘uitzonderlijke omstandigheden’. Dit betekent dat het wegens de zeldzaamheid van de aandoening niet mogelijk was volledige informatie over Cholic acid FGK te verkrijgen. Het Europees Geneesmiddelenbureau zal jaarlijks eventueel nieuw beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zo nodig laten bijwerken.


Welke informatie wordt nog verwacht voor Cholic acid FGK?


Aangezien aan Cholic acid FGK goedkeuring onder uitzonderlijke omstandigheden is verleend, zal het bedrijf dat Cholic acid FGK in de handel brengt op basis van een patiëntenregister de voordelen en de veiligheid van Cholic acid FGK controleren en jaarlijkse updates verstrekken.


Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Cholic acid FGK te waarborgen?


Om een zo veilig mogelijk gebruik van Cholic acid FGK te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op basis van dit plan is in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Cholic acid FGK veiligheidsinformatie opgenomen, onder andere over de gepaste voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen.


Оngeldig

Geneesmiddel niet langer geregistreerd

Bovendien zal het bedrijf dat Cholic acid FGK in de handel brengt alle artsen die naar verwachting dit geneesmiddel gaan voorschrijven, voorzien van voorlichtingsmateriaal met informatie over het juiste en veilige gebruik van Cholic acid FGK.


Overige informatie over Cholic acid FGK


De Europese Commissie heeft op 4 april 2014 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Cholic acid FGK verleend.


Het volledige EPAR voor Cholic acid FGK is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Lees de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Cholic acid FGK.


De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Cholic acid FGK is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureauema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.


Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 02-2014.


EMA/238868/2014 EMEA/H/C/002081


EPAR-samenvatting voor het publiek


Cholic acid FGK

cholzuur


Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Cholic acid FGK. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau het geneesmiddel met het oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de gebruiksvoorwaarden heeft beoordeeld. Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Cholic acid FGK.


Оngeldig

Geneesmiddel niet langer geregistreerd

Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor praktische informatie over het gebruik van Cholic acid FGK.


Startpagina
A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z
BalgarskiCestinaDanskDeutschEesti-keelEllinikaEnglishEspanolFrancaisHrvatskiItalianoLatviesu-valodaLietuviu-kalbaMagyarMaltiPolskiPortuguesRomanaSlovencinaSlovenscinaSuomiSvenska

© 2015.