Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Orfadin 2 mg capsule rigide Orfadin 5 mg capsule rigide Orfadin 10 mg capsule rigide Orfadin 20 mg capsule rigide nitisinone

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene importanti informazioni per lei.

• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.

• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.

• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.

• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

1. Cos’è Orfadin e a cosa serve

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin

3. Come prendere Orfadin

4. Possibili effetti indesiderati

5. Come conservare Orfadin

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Cos’è Orfadin e a cosa serve

   
   

   Orfadin contiene il principio attivo nitisinone. Orfadin viene utilizzato per trattare:

   • una malattia rara chiamata tirosinemia ereditaria di tipo 1 negli adulti, negli adolescenti e nei bambini (di qualsiasi fascia d’età)

   • una malattia rara chiamata alcaptonuria (AKU) negli adulti

     
     

     Se soffre di questi disturbi, l’organismo è incapace di degradare completamente l’aminoacido tirosina (gli aminoacidi sono i componenti di base delle proteine), e ciò determina la formazione di sostanze dannose che si accumulano nell’organismo. Orfadin blocca la degradazione della tirosina, impedendo così la formazione delle sostanze dannose.

     
     

     Per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1, poiché la tirosina rimarrà nell’organismo, dovrà seguire una specifica dieta a basso contenuto di tirosina e fenilalanina (un altro amminoacido) durante l’assunzione di questo medicinale.

     
     

     Per il trattamento dell’AKU, il medico potrebbe consigliarle di seguire una dieta speciale.

     
     

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin Non prenda Orfadin

   • se è allergico al nitisinone o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6).

     
     

     Non allatti con latte materno durante il periodo di assunzione di questo medicinale, vedere paragrafo “Gravidanza e allattamento”.

     Avvertenze e precauzioni

     Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Orfadin.

   • Gli occhi saranno controllati da un oculista prima del trattamento con nitisinone e regolarmente durante il trattamento. Se gli occhi si arrossano o nota altri effetti agli occhi si rivolga immediatamente al medico per un esame oculistico. I disturbi degli occhi potrebbero essere il sintomo di un controllo alimentare inadeguato (vedere paragrafo 4).

   
   

   Durante il trattamento le saranno prelevati dei campioni di sangue, in modo che il medico possa controllare se il trattamento è appropriato e assicurarsi che non vi siano effetti indesiderati che potrebbero provocare alterazioni della composizione del sangue.

   
   

   Se riceve Orfadin per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1, sarà sottoposto a controlli del fegato ad intervalli regolari, poiché la malattia interessa il fegato.

   
   

   Ogni 6 mesi il medico dovrà svolgere visite di controllo. Nel caso si manifesti qualsiasi effetto indesiderato, si raccomandano intervalli più brevi.

   
   

   Altri medicinali e Orfadin

   Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere qualsiasi altro medicinale.

   Orfadin può interferire con l’effetto di altri medicinali, quali:

   • Medicinali per l’epilessia (come la fenitoina)

   • Medicinali anticoagulanti (come il warfarin)

   
   

   Orfadin con cibi

   Se inizia il trattamento assumendolo insieme al cibo, si raccomanda di proseguire ad assumerlo insieme al cibo per tutta la durata del trattamento.

   
   

   Gravidanza e allattamento

   La sicurezza di questo medicinale nelle donne in gravidanza e in allattamento non è stata studiata. Se sta pianificando una gravidanza, si rivolga al medico. In caso di gravidanza, dovrà contattare

   immediatamente il medico.

   Non deve allattare con latte materno durante il periodo di assunzione di questo farmaco, vedere paragrafo “Non prenda Orfadin”.

   
   

   Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

   Questo medicinale altera lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Tuttavia, se sperimenta reazioni avverse che influenzano la vista, non guidi e non utilizzi macchinari fino a che non abbia recuperato la normale capacità visiva (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”).

   
   

3. Come prendere Orfadin

   
   

   Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti il medico o il farmacista.

   
   

   Per la tirosinemia ereditaria di tipo 1, il trattamento con questo medicinale deve essere iniziato e seguito da un medico esperto nel trattamento della malattia.

   
   

   Per la tirosinemia ereditaria di tipo 1, la dose giornaliera complessiva raccomandata è di 1 mg/kg di peso corporeo, somministrata per via orale. Il medico adeguerà individualmente la dose.

   Si raccomanda di somministrare la dose una volta al giorno. I dati nei pazienti con peso corporeo

   <20 kg sono limitati, pertanto, in questa popolazione di pazienti si raccomanda di dividere la dose totale giornaliera in due somministrazioni giornaliere.

   
   

   Per l’AKU, la dose raccomandata è di 10 mg una volta al giorno.

   Se ha difficoltà a ingoiare le capsule, può aprirle e miscelare la polvere con una piccola quantità di acqua o con un sostitutivo del pasto in forma di bevanda subito prima dell’assunzione.

   
   

   Se prende più Orfadin di quanto deve

   Se assume più medicinale del dovuto, si rivolga al medico o al farmacista al più presto.

   
   

   Se dimentica di prendere Orfadin

   Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Se dimenticasse una dose, contatti il medico o il farmacista.

   
   

   Se interrompe il trattamento con Orfadin

   Se ha l’impressione che il medicinale non agisca come dovrebbe, informi il medico. Non cambi le dosi o interrompa il trattamento senza informare il medico.

   
   

   Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.

   
   

4. Possibili effetti indesiderati

   
   

   Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

   
   

   Se nota la comparsa di qualche effetto indesiderato che riguarda gli occhi e la vista, si rivolga immediatamente al medico per una visita oculistica. Il trattamento con nitisinone determina livelli più alti di tirosina nel sangue che possono causare sintomi a carico degli occhi. Nei pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1, effetti indesiderati correlati agli occhi comunemente segnalati (che possono interessare più di 1 persona ogni 100) causati dai livelli aumentati di tirosina sono infiammazione oculare (congiuntivite), opacità e infiammazione della cornea (cheratite), sensibilità alla luce (fotofobia) e dolore agli occhi. L’infiammazione delle palpebre (blefarite) è un effetto indesiderato non comune (può interessare fino a 1 persona ogni 100).

   Nei pazienti con AKU, irritazione oculare (cheratopatia) e dolore oculare sono effetti indesiderati segnalati molto comunemente (possono interessare più di 1 persona ogni 10).

   
   

   Altri effetti indesiderati segnalati in pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1 sono elencati di seguito:

   
   

   Altri effetti indesiderati comuni

   • Ridotto numero delle piastrine (trombocitopenia) e dei leucociti (leucopenia), diminuzione di alcuni specifici globuli bianchi (granulocitopenia).

     
     

     Altri effetti indesiderati non comuni

   • Aumento del numero dei globuli bianchi (leucocitosi).

   • Prurito, infiammazione cutanea (dermatite esfoliativa), eruzioni cutanee.

     
     

     Altri effetti indesiderati segnalati in pazienti con AKU sono elencati di seguito:

     
     

     Altri effetti indesiderati comuni

   • bronchite

   • polmonite

   • prurito, eruzione cutanea

     
     

     Segnalazione degli effetti indesiderati

     

     Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V.

     Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

     
     

5. Come conservare Orfadin

   
   

   Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

   
   

   Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sul cartone dopo “EXP” e “Scad.” rispettivamente. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

   
   

   Conservare in frigorifero (2°C – 8°C).

   Questo medicinale può essere conservato per un unico periodo di 2 mesi (per le capsule da 2 mg) o

   3 mesi (per le capsule da 5 mg, 10 mg e 20 mg) ad una temperatura non superiore ai 25°C, trascorso il quale dovrà essere smaltito.

   
   

   Una volta preso dal frigorifero, non dimentichi di annotare la data sul flacone.

   
   

   Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

   
   

6. Contenuto della confezione e altre informazioni Cosa contiene Orfadin

• Il principio attivo è nitisinone.

  Orfadin 2 mg: ogni capsula contiene 2 mg di nitisinone.

  Orfadin 5 mg: ogni capsula contiene 5 mg di nitisinone.

  Orfadin 10 mg: ogni capsula contiene 10 mg di nitisinone.

  Orfadin 20 mg: ogni capsula contiene 20 mg di nitisinone.

  
  

• Gli altri componenti sono: Contenuto della capsula:

amido, pregelatinizzato (di mais). Involucro della capsula:

gelatina

titanio diossido (E 171). Scritta stampata:

ossido di ferro (E 172)

lacca

glicole propilenico idrossido di ammonio

Descrizione dell’aspetto di Orfadin e contenuto della confezione

Le capsule rigide sono di colore bianco opaco, contrassegnate con la scritta in nero “NTBC” e il dosaggio “2 mg”, “5 mg”, “10 mg” o “20 mg”. Le capsule contengono una polvere bianca o biancastra.

Le capsule sono confezionate in flaconi di plastica con chiusure antimanomissione. Ogni flacone contiene 60 capsule.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Swedish Orphan Biovitrum International AB SE-112 76 Stoccolma

Svezia

Produttore

Apotek Produktion & Laboratorier AB Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva Svezia

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.