Kanuma
sebelipase alfa
sebelipase alfa
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y contribuer en signalant tout effet indésirable que votre enfant ou vous-même observez. Voir en fin de rubrique 4 comment déclarer les effets indésirables.
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin.
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Voir rubrique 4.
Qu’est-ce que KANUMA et dans quel cas est-il utilisé
Quelles sont les informations à connaître avant de recevoir KANUMA
Comment KANUMA est-il administré
Quels sont les effets indésirables éventuels
Comment conserver KANUMA
Contenu de l’emballage et autres informations
KANUMA contient comme substance active la sebelipase alfa. La sebelipase alfa est similaire à la lipase acide lysosomale, enzyme naturelle utilisée par l’organisme pour décomposer les graisses. Elle est utilisée pour traiter les patients de tout âge atteints d’un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL).
Le déficit en LAL est une maladie génétique qui entraîne des lésions hépatiques, des taux élevés de cholestérol dans le sang et d’autres complications dues à une accumulation de certains types de graisses (esters de cholestérol et triglycérides).
Ce médicament est une thérapie enzymatique substitutive. Cela signifie qu’il remplace l’enzyme LAL manquante ou déficiente chez les patients atteints d’un déficit en LAL. Il agit en diminuant l’accumulation de graisse qui provoque des complications médicales, dont un retard de croissance, des lésions hépatiques et des complications cardiaques. Il améliore également les taux de graisse dans le sang, y compris les taux élevés de LDL (mauvais cholestérol) et de triglycérides.
si vous-même ou votre enfant avez eu des réactions allergiques à la sebelipase alfa menaçant le pronostic vital, qui ne pourront pas être traitées lorsque vous-même ou votre enfant recevrez une nouvelle fois le médicament ; ou aux œufs ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Lors du traitement par KANUMA, il est possible que vous-même ou votre enfant présentiez un effet indésirable pendant l’administration du médicament ou au cours des heures qui suivent la perfusion (voir la rubrique 4). Cela s’appelle une réaction à la perfusion, qui peut parfois être grave et peut inclure une réaction allergique susceptible d’engager le pronostic vital et nécessiter un traitement médical. La première fois que vous-même ou votre enfant recevrez KANUMA, vous devez être surveillé(e) par un professionnel de santé pendant une heure afin que tout signe de réaction à la perfusion puisse être détecté. Si vous-même ou votre enfant présentez une réaction à la perfusion sévère de ce type, adressez-vous immédiatement à votre médecin. Si vous-même ou votre enfant présentez une réaction à la perfusion, des médicaments supplémentaires pourront être administrés à vous-même ou votre enfant pour la traiter ou éviter de nouvelles réactions. Ces médicaments peuvent être des antihistaminiques, des médicaments contre la fièvre et/ou des corticoïdes (un type de médicaments anti- inflammatoires).
Votre médecin peut interrompre la perfusion de KANUMA en cas de réaction sévère à la perfusion, et commencer à vous administrer à vous ou à votre enfant un traitement médical adapté.
L’apparition dans le sang de protéines dirigées contre KANUMA, également appelées anticorps anti-médicament, peut survenir pendant le traitement. Parlez-en à votre médecin si vous ressentez une diminution de l’efficacité du traitement par KANUMA.
Ce médicament peut contenir des protéines d’œuf. Assurez-vous de prévenir votre médecin ou votre infirmier/ère si vous-même ou votre enfant présentez une allergie aux œufs ou en cas d’antécédents d’allergie aux œufs (voir Ne recevez jamais KANUMA).
Informez votre médecin si vous-même ou votre enfant utilisez, avez récemment utilisé ou pourriez utiliser tout autre médicament.
Il n’existe pas de données sur l’utilisation de la sebelipase alfa chez la femme enceinte. Par mesure de précaution, KANUMA ne doit pas être administré pendant la grossesse.
On ne sait pas si la sebelipase alfa passe dans le lait maternel. Si vous allaitez ou si vous prévoyez d’allaiter, veuillez en informer votre médecin. Votre médecin vous aidera alors à décider soit d’interrompre l’allaitement, soit d’interrompre le traitement avec KANUMA, en prenant en compte le bénéfice de l’allaitement pour l’enfant au regard du bénéfice du traitement pour la mère.
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament.
KANUMA peut avoir un effet mineur sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Les effets indésirables liés à la sebelipase alfa incluent des sensations vertigineuses qui peuvent affecter l’aptitude à conduire des véhicules ou à utiliser des machines.
Après dilution avec une solution injectable de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion intraveineuse, ce médicament contient 33 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) à la dose recommandée. Cela équivaut à 1,7 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un adulte. Indiquez à votre médecin si vous ou votre enfant suivez un régime pauvre en sodium.
La dose administrée est calculée en fonction de votre poids corporel ou de celui de votre enfant.
Chez les patients ayant présenté des signes et symptômes de la maladie lorsqu’ils étaient nourrissons, la dose initiale recommandée est de 1 mg/kg ou 3 mg/kg une fois par semaine. Des ajustements posologiques pourront être envisagés en fonction de la réponse de votre enfant au traitement.
La dose recommandée est de 1 mg par kg de poids corporel une fois toutes les deux semaines par perfusion en goutte-à-goutte dans une veine. Des ajustements posologiques pourront être envisagés en fonction de la réponse du patient au traitement.
Chaque perfusion durera environ 1 à 2 heures. Vous-même ou votre enfant devez être surveillé(e) par votre médecin ou votre infirmier/ère pendant une heure après la perfusion. Le traitement par KANUMA doit être instauré dès le plus jeune âge et il est destiné à un usage à long terme.
KANUMA vous sera administré, à vous-même ou à votre enfant, par perfusion dans une veine par votre médecin ou votre infirmier/ère. Le médicament doit être dilué avant d’être administré à vous- même ou à votre enfant.
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Des effets indésirables ont été observés pendant ou peu de temps après l’administration du médicament aux patients (réactions à la perfusion). Les effets indésirables les plus graves peuvent inclure une réaction allergique (très fréquemment observée [peut affecter plus de 1 personne sur 10] chez les nourrissons âgés de moins de 6 mois ou fréquemment [peut affecter jusqu’à 1 personne sur 10] chez les enfants et les adultes) avec des symptômes comprenant une difficulté à respirer, une respiration rapide, une fréquence cardiaque rapide, une gêne thoracique, un léger gonflement des paupières, des yeux rouges, un écoulement nasal, des bouffées vasomotrices, de l’urticaire, des démangeaisons, une diarrhée, une pâleur, une respiration sifflante, une diminution du taux d’oxygène dans le sang, des rougeurs cutanées et une irritabilité. Si vous-même ou votre enfant présentez des symptômes de ce type, adressez-vous immédiatement à votre médecin. Si vous-même ou votre enfant présentez une réaction à la perfusion, des médicaments supplémentaires peuvent vous être administrés, à vous ou à votre enfant, pour la traiter ou éviter de nouvelles réactions. Votre médecin peut interrompre la perfusion intraveineuse de KANUMA en cas de réaction sévère à la perfusion, et commencer à vous administrer un traitement médical adapté.
Hypersensibilité (irritabilité, agitation, vomissements, urticaire, eczéma, démangeaisons, pâleur et hypersensibilité médicamenteuse), réactions allergiques sévères (réactions anaphylactiques) Gonflement des paupières
Fréquence cardiaque rapide Difficulté à respirer Diarrhée, vomissements
Éruption cutanée, éruption cutanée en relief Fièvre
Diminution du taux d’oxygène dans le sang, pression artérielle augmentée, respiration rapide, développement de protéines dans le sang
Hypersensibilité (frissons, eczéma, œdème laryngé, nausées, démangeaisons et urticaire) Sensations vertigineuses
Maux d’estomac, diarrhée Fatigue, fièvre
Réaction allergique sévère (réaction anaphylactique) Fréquence cardiaque rapide
Rougeur cutanée, pression artérielle basse Difficulté respiratoire
Ballonnement de l’estomac
Éruption cutanée, peau rouge et gonflée
Gêne thoracique, réaction au site de perfusion
La fréquence, le type et la sévérité des réactions indésirables sont similaires chez l’enfant et l’adulte.
Si vous-même ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette et la boîte après EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
À conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C). Ne pas congeler. Ne pas agiter. À conserver dans l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière.
Il est recommandé d’utiliser immédiatement les solutions diluées. En cas d’utilisation non immédiate, la solution diluée peut être conservée jusqu’à 24 heures à une température comprise entre 2 °C et 8 °C ou jusqu’à 12 heures à une température inférieure à 25 °C.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
La substance active est la sebelipase alfa. Chaque ml de solution à diluer contient 2 mg de sebelipase alfa. Chaque flacon contient 20 mg de sebelipase alfa dans 10 ml.
Les autres composants sont le citrate de sodium (voir rubrique 2 au paragraphe « KANUMA contient du sodium »), l’acide citrique monohydraté, la solution d’albumine humaine et l’eau pour préparations injectables.
KANUMA est fourni sous forme de solution à diluer pour perfusion (solution à diluer stérile). C’est
une solution claire à légèrement opalescente et incolore à légèrement colorée. Présentation : 1 flacon contenant 10 ml de solution à diluer.
Titulaire de l’autorisation de mise sur le marché Alexion Europe SAS
rue Anatole France 92300 Levallois-Perret France
Fabricant :
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Royaume-Uni
Alexion Pharma International Operations Unlimited Company College Business and Technology Park, Blanchardstown Dublin 15
Irlande
. Il existe aussi des liens vers d’autres sites concernant les maladies rares et leur traitement.
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Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
En l’absence d’études de compatibilité, ce médicament ne doit pas être mélangé avec d’autres médicaments.
Chaque flacon de KANUMA est destiné exclusivement à un usage unique. KANUMA doit être dilué avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion dans des conditions stériles.
La solution diluée doit être administrée aux patients à l’aide d’un dispositif de perfusion muni d’un filtre de 0,2 μm en ligne à faible taux d’absorption des protéines, disposant, selon les disponibilités, d’une surface supérieure à 4,5 cm2 de façon à éviter l’obstruction du filtre.
Préparation de la perfusion de la sebelipase alfa
KANUMA doit être préparé et utilisé en suivant les étapes suivantes. Il convient d’utiliser une technique d’asepsie.
Le nombre de flacons à diluer pour la perfusion doit être déterminé en fonction du poids du patient et de la dose prescrite.
Il est recommandé de laisser les flacons de KANUMA atteindre une température comprise entre 15 °C et 25 ºC avant la dilution afin de minimiser les risques de formation de particules de protéines de sebelipase alfa dans la solution. Les flacons ne doivent pas être laissés hors du réfrigérateur plus de 24 heures avant la dilution pour la perfusion. Les flacons ne doivent pas être congelés, chauffés ou passés au micro-ondes et doivent être conservés à l’abri de la lumière.
Les flacons ne doivent pas être agités. Avant la dilution, la solution à diluer dans les flacons doit être inspectée visuellement ; la solution à diluer doit être claire à légèrement opalescente, incolore à légèrement colorée (jaune). En raison de la nature protéique du médicament, une légère floculation (par ex., de fines fibres translucides) peut être présente dans la solution à diluer en flacon sans compromettre l’utilisation du produit.
Ne pas utiliser si la solution à diluer est trouble ou présente des particules étrangères.
Jusqu’à 10 ml de solution à diluer doivent être prélevés lentement de chaque flacon et dilués avec une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %) pour perfusion. Voir le tableau 1 pour les volumes totaux de perfusion recommandés en fonction de l’intervalle de poids. La solution doit être mélangée délicatement et ne pas être agitée.
Dose de 1 mg/kg | Dose de 3 mg/kg | Dose de 5 mg/kg** | |
Intervalle de poids (kg) | Volume total de perfusion (mL) | Volume total de perfusion (mL) | Volume total de perfusion (mL) |
1-10 | 10 | 25 | 50 |
11-24 | 25 | 50 | 150 |
25-49 | 50 | 100 | 250 |
50-99 | 100 | 250 | 500 |
100-120 | 250 | 500 | 600 |
* Le volume de perfusion dépend de la dose prescrite et doit être préparé à une concentration finale de sebelipase alfa de 0,1 à 1,5 mg/ml.
** Pour les patients présentant un déficit en LAL dans les 6 premiers mois de leur vie, qui n’atteignent pas une réponse clinique optimale avec une dose de 3 mg/kg.
Tout médicament non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.