Φύλλο οδηγιών χρήσης: Πληροφορίες για τον χρήστη

Σκληρά καψάκια Orfadin 2 mg Σκληρά καψάκια Orfadin 5 mg Σκληρά καψάκια Orfadin 10 mg Σκληρά καψάκια Orfadin 20 mg nitisinone

Διαβάστε προσεκτικά ολόκληρο το φύλλο οδηγιών χρήσης πριν αρχίσετε να παίρνετε αυτό το φάρμακο, διότι περιλαμβάνει σημαντικές πληροφορίες για σας.

• Φυλάξτε αυτό το φύλλο οδηγιών χρήσης. Ίσως χρειαστεί να το διαβάσετε ξανά.

• Εάν έχετε περαιτέρω απορίες, ρωτήστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας.

• Η συνταγή για αυτό το φάρμακο χορηγήθηκε για σας. Δεν πρέπει να δώσετε το φάρμακο σε άλλους. Μπορεί να τους προκαλέσει βλάβη, ακόμα και όταν τα συμπτώματα της ασθένειάς τους

  είναι ίδια με τα δικά σας.

• Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Βλέπε παράγραφο 4.

  
  

  Τι περιέχει το παρόν φύλλο οδηγιών:

  1. Τι είναι το Orfadin και ποια είναι η χρήση του

  2. Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν πάρετε το Orfadin

  3. Πώς να πάρετε το Orfadin

  4. Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

  5. Πώς να φυλάσσετε το Orfadin

  6. Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες

  
  

  1. Τι είναι το Orfadin και ποια είναι η χρήση του

     
     

     Το Orfadin περιέχει τη δραστική ουσία nitisinone. Το Orfadin χρησιμοποιείται για τη θεραπεία:

• μιας σπάνιας ασθένειας που ονομάζεται κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1 σε ενήλικες, εφήβους και παιδιά (σε οποιοδήποτε ηλικιακό εύρος)

• μιας σπάνιας ασθένειας που ονομάζεται αλκαπτονουρία (AKU) σε ενήλικες

  
  

  Στις ασθένειες αυτές, ο οργανισμός σας δε μπορεί να διασπάσει εντελώς το αμινοξύ που ονομάζεται τυροσίνη (τα αμινοξέα είναι δομικά στοιχεία των πρωτεϊνών μας), το οποίο παράγει βλαβερές ουσίες. Αυτές οι ουσίες συσσωρεύονται στον οργανισμό σας. Το Orfadin εμποδίζει τη διάσπαση της τυροσίνης και δε σχηματίζονται οι βλαβερές ουσίες.

  
  

  Για τη θεραπεία της κληρονομικής τυροσιναιμίας τύπου 1, πρέπει να ακολουθείτε ειδική δίαιτα όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, διότι η τυροσίνη θα παραμείνει στον οργανισμό σας. Αυτή η ειδική δίαιτα βασίζεται σε χαμηλό περιεχόμενο τυροσίνης και φαινυλαλανίνης (ένα άλλο αμινοξύ).

  
  

  Για τη θεραπεία της AKU, ο γιατρός σας μπορεί να σας συμβουλεύσει να ακολουθείτε ειδική δίαιτα.

  1. Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν πάρετε το Orfadin Μην πάρετε το Orfadin

• σε περίπτωση αλλεργίας στη nitisinone ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6).

  
  

  Μη θηλάζετε όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, βλ. παράγραφο «Κύηση και θηλασμός».

  Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις

  Απευθυνθείτε στον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας πριν πάρετε το Orfadin.

• Τα μάτια σας θα ελέγχονται από οφθαλμίατρο πριν την έναρξη και τακτικά κατά τη διάρκεια της θεραπείας με nitisinone. Σε περίπτωση που κοκκινίσουν τα μάτια σας ή παρουσιαστούν άλλες

  επιδράσεις στα μάτια σας, ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας για να προβεί σε οφθαλμολογική

  εξέταση. Τα οφθαλμολογικά προβλήματα, βλ. παράγραφο 4, μπορεί να είναι ένδειξη ανεπαρκούς ρύθμισης της δίαιτας.

  
  

  Κατά τη θεραπεία, θα γίνει αιμοληψία προκειμένου να ελέγξει ο γιατρός σας εάν είναι επαρκής η θεραπεία, αλλά και να βεβαιωθεί ότι δεν υπάρχουν πιθανές παρενέργειες που προκαλούν αιματολογικές διαταραχές.

  
  

  Εάν λάβετε το Orfadin για τη θεραπεία της κληρονομικής τυροσιναιμίας τύπου 1, θα γίνει εξέταση του ήπατός σας σε τακτικά χρονικά διαστήματα διότι η ασθένεια επηρεάζει το ήπαρ.

  
  

  Η παρακολούθηση από τον γιατρό σας θα πρέπει να πραγματοποιείται κάθε 6 μήνες. Εάν αντιμετωπίσετε τυχόν παρενέργειες, συνιστώνται συχνότερα διαστήματα.

  
  

  Άλλα φάρμακα και Orfadin

  Ενημερώστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας εάν παίρνετε, έχετε πρόσφατα πάρει ή μπορεί να πάρετε άλλα φάρμακα.

  Το Orfadin μπορεί να επηρεάσει τη δράση άλλων φαρμάκων όπως:

• Φάρμακα για την επιληψία (όπως η φαινυτοΐνη)

• Φάρμακα κατά της πήξης του αίματος (όπως η βαρφαρίνη)

  
  

  Το Orfadin με τροφή

  Εάν ξεκινήσετε τη θεραπεία μαζί με τροφή, συνιστάται να συνεχίσετε αυτόν τον τρόπο λήψης για όλη τη διάρκεια της θεραπείας.

  
  

  Κύηση και θηλασμός

  Δεν έχει μελετηθεί η ασφάλεια αυτού του φαρμάκου σε έγκυες και θηλάζουσες γυναίκες. Ενημερώστε τον γιατρό σας αν σχεδιάζετε να μείνετε έγκυος. Αν μείνετε έγκυος, επικοινωνήστε αμέσως με τον γιατρό σας.

  Μη θηλάζετε όταν λαμβάνετε αυτό το φάρμακο, βλ. παράγραφο «Μην πάρετε το Orfadin».

  
  

  Οδήγηση και χειρισμός μηχανημάτων

  Αυτό το φάρμακο έχει μικρή επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων. Ωστόσο, εάν αντιμετωπίσετε ανεπιθύμητες ενέργειες που επηρεάζουν την όραση, δεν θα πρέπει να

  οδηγείτε ή να χειρίζεστε μηχανήματα μέχρι η όρασή σας να επανέλθει στο φυσιολογικό (βλ.

  παράγραφο 4 «Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες»).

  
  

  1. Πώς να πάρετε το Orfadin

     
     

     Πάντοτε να παίρνετε το φάρμακο αυτό αυστηρά σύμφωνα με τις οδηγίες του γιατρού σας. Εάν έχετε αμφιβολίες, ρωτήστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

     
     

     Για την κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1, η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με αυτό το φάρμακο θα πρέπει να γίνεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία της ασθένειας.

     
     

     Για την κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1, η συνιστώμενη συνολική ημερήσια δόση είναι 1 mg/kg σωματικού βάρους που χορηγείται από το στόμα. Ο γιατρός σας θα εξατομικεύσει τη δόση. Συνιστάται η χορήγηση τη δόσης μία φορά την ημέρα. Ωστόσο, λόγω των περιορισμένων δεδομένων σε ασθενείς με σωματικό βάρος <20 kg, συνιστάται η συνολική ημερήσια δόση να διαιρείται σε δύο ημερήσιες χορηγήσεις σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.

     
     

     Για την AKU, η συνιστώμενη δόση είναι 10 mg μία φορά την ημέρα.

     Αν δυσκολεύεστε να καταπιείτε τα καψάκια, μπορείτε να τα ανοίξετε και να αναμείξετε τη σκόνη με μια μικρή ποσότητα νερού ή ροφήματος προκαθορισμένης δίαιτας ακριβώς πριν τα πάρετε.

     
     

     Εάν πάρετε μεγαλύτερη δόση Orfadin από την κανονική

     Εάν πήρατε μεγαλύτερη δόση αυτού του φαρμάκου από την κανονική, επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας το συντομότερο δυνατό.

     
     

     Εάν ξεχάσετε να πάρετε το Orfadin

     Μην πάρετε διπλή δόση για να αναπληρώσετε τη δόση που ξεχάσατε. Εάν ξεχάσετε να πάρετε μια δόση, επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.

     
     

     Εάν σταματήσετε να παίρνετε το Orfadin

     Εάν έχετε την εντύπωση ότι το φάρμακο δεν δρα σωστά, απευθυνθείτε στον γιατρό σας. Μην αλλάξετε τη δόση ή διακόψετε τη θεραπεία χωρίς να μιλήσετε με τον γιατρό σας.

     
     

     Εάν έχετε περισσότερες ερωτήσεις σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ρωτήστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας.

     
     

  2. Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες

     
     

     Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.

     
     

     Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια που αφορά τα μάτια, ενημερώστε αμέσως τον γιατρό σας για να προβεί σε οφθαλμολογική εξέταση. Η θεραπεία με nitisinone οδηγεί σε υψηλότερα επίπεδα τυροσίνης στο αίμα το οποίο μπορεί να προκαλέσει οφθαλμικά συμπτώματα. Σε ασθενείς με κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1, οι συχνά αναφερόμενες οφθαλμικές ανεπιθύμητες ενέργειες

     (ενδέχεται να επηρεάζουν περισσότερα από 1 στα 100 άτομα) οι οποίες προκαλούνται από υψηλότερα επίπεδα τυροσίνης στα μάτια (επιπεφυκίτιδα), θολερότητα και φλεγμονή του κερατοειδούς χιτώνα

     (κερατίτιδα), ευαισθησία στο φως (φωτοφοβία) και πόνος του οφθαλμού. Η φλεγμονή των βλεφάρων

     (βλεφαρίτιδα) είναι μια μη συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια (ενδέχεται να επηρεάζει έως και 1 στα

     100 άτομα).

     Σε ασθενείς με AKU, οφθαλμικός ερεθισμός (κερατοπάθεια) και πόνος του οφθαλμού είναι πολύ συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες (ενδέχεται να επηρεάζουν περισσότερα από 1 στα

     10 άτομα).

     
     

     Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε ασθενείς με κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1 παρατίθενται παρακάτω:

     
     

     Άλλεςσυχνέςανεπιθύμητεςενέργειες

     • Μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων (θρομβοπενία) και λευκοκυττάρων (λευκοπενία), έλλειμμα ορισμένων λευκοκυττάρων (κοκκιοκυτταροπενία).

       
       

       Άλλεςόχισυχνέςανεπιθύμητεςενέργειες

     • αυξημένος αριθμός λευκοκυττάρων (λευκοκυττάρωση),

     • κνησμός (κνίδωση), φλεγμονή δέρματος (αποφολιδωτική δερματίτιδα), εξάνθημα.

       
       

       Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε ασθενείς με AKU παρατίθενται παρακάτω:

       
       

       Άλλεςσυχνέςανεπιθύμητεςενέργειες

     • βρογχίτιδα

     • πνευμονία

     • φαγούρα (κνησμός), εξάνθημα

     Αναφορά ανεπιθύμητων ενεργειών

     

     Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον/την νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V. Μέσω της αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά

     με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.

     
     

  3. Πώς να φυλάσσετε το Orfadin

     Το φάρμακο αυτό πρέπει να φυλάσσεται σε μέρη που δεν το βλέπουν και δεν το φθάνουν τα παιδιά. Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στη φιάλη και το

     κουτί μετά τη φράση «EXP».

     Η ημερομηνία λήξης είναι η τελευταία ημέρα του μήνα που αναφέρεται εκεί. Φυλάσσετε σε ψυγείο (2°C - 8°C).

     Το προϊόν μπορεί να φυλάσσεται για μία περίοδο 2 μηνών (για το καψάκιο των 2 mg) ή για 3 μήνες

     (για τα καψάκια των 5 mg, 10 mg και 20 mg) σε θερμοκρασία που δεν υπερβαίνει τους 25°C, μετά την πάροδο της οποίας πρέπει να απορρίπτεται.

     
     

     Μην ξεχάσετε να σημειώσετε στη φιάλη την ημερομηνία που το βγάλατε από το ψυγείο.

     
     

     Μην πετάτε φάρμακα στο νερό της αποχέτευσης ή στα οικιακά απορρίμματα. Ρωτήστε τον φαρμακοποιό σας για το πώς να πετάξετε τα φάρμακα που δεν χρησιμοποιείτε πια. Αυτά τα μέτρα θα βοηθήσουν στην προστασία του περιβάλλοντος.

     
     

  4. Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες Τι περιέχει το Orfadin

• Η δραστική ουσία είναι η nitisinone.

  Orfadin 2 mg: Κάθε καψάκιο περιέχει 2 mg nitisinone.

  Orfadin 5 mg: Κάθε καψάκιο περιέχει 5 mg nitisinone. Orfadin 10 mg: Κάθε καψάκιο περιέχει 10 mg nitisinone. Orfadin 20 mg: Κάθε καψάκιο περιέχει 20 mg nitisinone.

  
  

• Τα άλλα συστατικά είναι: Συστατικόκαψακίου:

άμυλο, προζελατινοποιημένο (αραβοσίτου).

Κέλυφοςκαψακίου: ζελατίνη

διοξείδιο του τιτανίου (E 171).

Μελάνηαποτυπώματος: οξείδιο του σιδήρου (E 172) κόμμεα λάκκας προπυλενογλυκόλη υδροξείδιο του αμμωνίου.

Εμφάνιση του Orfadin και περιεχόμενα της συσκευασίας

Τα καψάκια είναι λευκά, αδιαφανή, σκληρά και αποτελούνται από ζελατίνη, φέρουν την ένδειξη

«NTBC» και την περιεκτικότητα των «2 mg», «5 mg», «10 mg» ή «20 mg», σε μαύρο χρώμα. Το καψάκιο περιέχει μια λευκή έως υπόλευκη σκόνη.

Τα καψάκια συσκευάζονται σε πλαστικές φιάλες με απαραβίαστο πώμα. Κάθε φιάλη περιέχει

60 καψάκια.

Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας

Swedish Orphan Biovitrum International AB SE-112 76 Stockholm

Σουηδία

Παρασκευαστής

Apotek Produktion & Laboratorier AB Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Σουηδία

Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης αναθεωρήθηκε για τελευταία φορά στις

. Υπάρχουν επίσης σύνδεσμοι με άλλες ιστοσελίδες που αφορούν σπάνιες ασθένειες και θεραπείες.